Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)
A legfontosabb adatok
- Hol
- Aarhus (Dánia)A helyszín megnézése
- Fázis
- 2. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akiknek késői kezdetű Pompe-betegségük van, és már kapnak enzimpótló kezelést (ERT). Az ERT mellett S-606001-et vagy placebót kapnának.
- Életkor
- 18 éves vagy idősebb, és legalább 40 kg (88 lb) testsúlyú.
- Nem
- Nemtől függetlenül bárki részt vehet.
- A betegség stádiuma
- Késői kezdetű Pompe-betegség, amit a GAA enzim hiánya vagy a GAA genotípus igazol. A légzésvizsgálati érték (%FVC) ülve 30% és 80% között legyen, vagy fekve legalább 10%-kal csökkenjen az ülő értékhez képest, és fekve legalább 20% legyen. El kell tudni végezni a 6 perces járásvizsgálatot: legalább 75 métert megtenni, de legfeljebb az egészséges felnőttekre várt távolság 90%-át.
- Korábbi kezelés
- Legalább 24 hónapja kapjon ERT-t, és az elmúlt 6 hónapban ne változzon az ERT kezelési rendje. Pompe-betegségre nem kaphatott génterápiát vagy kis interferáló RNS-terápiát.
- Biomarker vagy leletérték
- A GAA enzim hiánya vagy a Pompe-betegséget igazoló GAA genotípus.
A részvétel fő kizáró okai
- Aktív fertőzés a szűréskor
- Daganatos betegség az elmúlt 5 évben (a bőrdaganatok megengedettek, ha eltávolították őket, és 3 éve nincs áttét)
- Jelenlegi vagy hosszú ideje fennálló májbetegség
- A GYG gén vagy a PYGM gén mindkét példányán ismert funkcióvesztő változás
- Terhesség vagy szoptatás, illetve gyermekvállalás tervezése a vizsgálat alatt
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Helyszínek itt: Dánia
- Aarhus University HospitalAarhus, DániaContact: Shionogi Clinical Trials Administrator Clinical Support Help LineRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Shionogi
- Azonosító
- NCT07123155
- A regiszteradat frissítve
- 2026. június 23.
- Eredeti leírás
The purpose of this study is to evaluate the safety, pharmacodynamics (PD), and exploratory clinical efficacy of S-606001 in adult participants with LOPD as an add-on to ERT.A teljes eredeti leírásKevesebb
A Phase 2, Multicenter, Randomized, Placebo-controlled, Double-blind Study to Investigate the Safety, Pharmacodynamics, and Preliminary Efficacy of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy in Patients With Late-onset Pompe Disease
The purpose of this study is to evaluate the safety, pharmacodynamics (PD), and exploratory clinical efficacy of S-606001 in adult participants with LOPD as an add-on to ERT.
Bevonási feltételek: Participant must be ≥18 years of age and ≥40 kilograms (kg) of body weight at the time of signing the informed consent; Participant must have a diagnosis of LOPD based on documentation of 1 of the following:; Deficiency of acid alpha-glucosidase (GAA) enzyme; GAA genotype; Participant has a %FVC ≥30% and ≤80% in an upright position without mechanical ventilation at screening; or Participant has ≥10% %FVC drop from upright position to supine position and %FVC ≥20% in a supine position; Participant performs the 6MWT at screening, as determined by the clinical evaluator, and meets all of the following criteria:; Screening values of 6-minute walk distance (6MWD) are ≥75 meters; Screening values of 6MWD are ≤90% of the predicted value for healthy adults; Participants must be ERT-experienced, defined as currently receiving ERT and having been receiving ERT for ≥24 months, with no regimen change in the last 6 months.
Kizáró feltételek: Has received any investigational therapy or pharmacological treatment for Pompe disease, within 30 days or 5 half-lives of the therapy or treatment, whichever is longer, before day 1 or is anticipated to do so during the study; Has received gene therapy or small interfering ribonucleic acid (RNA) therapy for Pompe disease; Has a medical condition or any other extenuating circumstance that may pose an undue safety risk to the participant or may compromise his/her ability to comply with or adversely impact protocol requirements; Has active infections at screening; Malignancy within the past 5 years except for basal cell or squamous epithelial carcinomas of the skin that have been resected with no evidence of metastatic disease for 3 years; Current or chronic history of liver disease; Known biallelic loss of function mutations whether in glycogenin gene (GYG) or in glycogen phosphorylase muscle associated gene(PYGM) ; Participant, if female, is pregnant or breastfeeding at screening; Participant, whether male or female, is planning to conceive a child during the study; Note: Other protocol-specified inclusion and exclusion criteria may apply.