Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres3. fázis

A Gaucher Disease Gene Therapy Trial With FLT201

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Spur Therapeutics
Hol
Barcelona és Zaragoza (Spanyolország)Mind a 2 helyszín megnézéseMég 10 másik országban, 31 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
3. fázis
Résztvevők
45 fő, tervezett
Kezdés
2026. ápr. 7.
Várható befejezés
2032. okt. 1.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • FLT201
A regiszteradat frissítve
2026. október 14.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akiknek 1-es típusú Gaucher-kórjuk van, és legalább 2 éve megszakítás nélkül kapnak enzimpótló vagy szubsztrátcsökkentő kezelést.

Életkor
18 éves vagy idősebb
Nem
Nemtől függetlenül csatlakozhat bárki
A betegség stádiuma
Klinikailag megállapított 1-es típusú Gaucher-kór, a vizsgálat elején stabil hemoglobinszinttel és stabil vérlemezkeszámmal
Korábbi kezelés
Legalább 2 éve megszakítás nélkül kell kapnia ERT- vagy SRT-kezelést. Korábban nem kaphatott génterápiát vagy sejtterápiát.
Biomarker vagy leletérték
Nem lehet pozitív az AAVS3 semlegesítő ellenanyagokra

A részvétel fő kizáró okai

  • Diagnosztizált vagy feltételezett 2-es vagy 3-as típusú Gaucher-kór
  • Pozitív az AAVS3 semlegesítő ellenanyagokra
  • Pozitív terhességi teszt vagy szoptatás
  • Korábbi őssejt-, csontvelő- vagy szervátültetés
  • Korábbi teljes lépeltávolítás

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 12 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Aged ≥18 years at time of screening
  • Clinical diagnosis of Gaucher disease type 1
  • Stable hemoglobin concentration at baseline
  • Stable platelet count at baseline
  • Receiving ERT or SRT without interruption for at least 2 years

Ki nem vehet részt

  • Positive for AAVS3 neutralizing antibodies
  • History of receiving any gene therapy or cell therapy
  • Diagnosed or suspected Gaucher disease type 2 or type 3
  • History of hematopoietic stem cell transplant (HSCT)/bone marrow transplant or any solid organ transplant
  • History of total splenectomy. Note: Additional protocol defined Inclusion and Exclusion criteria apply
  • Abnormal lab values, conditions or diseases that would make the participant unsuitable for the study
  • Positive pregnancy test or lactating

Helyszínek itt: Spanyolország

Még 10 másik országban, 31 helyszínen

  • Hospital Universitari Vall d'HebronBarcelona, SpanyolországToborzás még nem indult
  • Hospital QuirónSalud ZaragozaZaragoza, SpanyolországToborzás még nem indult

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This study is a Phase 3, non-randomized, multicenter, efficacy and safety study in adult patients with Gaucher disease Type 1, on stable treatment with enzyme replacement therapy (ERT) or substrate reduction therapy (SRT) for at least 2 years. The study aims to confirm the efficacy and safety of FLT201 in this population after discontinuation of ERT/SRT.

A vizsgálat csoportja

  • FLT201A vizsgált kezelés

    FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Phase 3 Safety and Efficacy Trial of FLT201 Gene Therapy in Patients With Gaucher Disease Type 1
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. október 14.