Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült Királyság2. fázis

A Study to Assess the Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Intravenous Administration of ARGX-119 in Pediatric Participants Aged 5 to Less Than 18 Years With Spinal Muscular Atrophy

A legfontosabb adatok

Ki végzi
argenx
Hol
Birmingham, Cambridge, Glasgow, Leeds, London, Oxford és Sheffield (Egyesült Királyság)Mind a 7 helyszín megnézéseMég 3 másik országban, 21 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
2. fázis
Résztvevők
60 fő, tervezett
Kezdés
2025. dec. 19.
Várható befejezés
2029. máj. 28.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 3 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • ARGX-119 IV
  • Placebo IV
A regiszteradat frissítve
2026. október 8.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 5q-SMA-ban (spinális izomatrófia) szenvedő gyerekeket és tizenéveseket keres, akik stabil SMA-kezelést kapnak, és segédeszköz nélkül legalább 50 métert meg tudnak tenni.

Életkor
5 évesnél idősebb, 18 évesnél fiatalabb
Nem
Fiúk és lányok egyaránt részt vehetnek.
A betegség stádiuma
Korábban igazolt genetikai diagnózis: 5q-SMA. A szűréskor a 6 perces sétatesztben segédeszköz nélkül legalább 50 métert meg kell tudni tenni.
Korábbi kezelés
Stabil SMA-kezelést kell kapnia (nusinersen vagy risdiplam), és/vagy korábban onasemnogene abeparvovec kezelésben kellett részesülnie.
Biomarker vagy leletérték
Korábban igazolt genetikai diagnózis: 5q-SMA.

A részvétel fő kizáró okai

  • Más egészségi állapot, amely összezavarhatja az eredményeket vagy veszélyt jelenthet a gyermekre
  • Nagy műtét a szűrés előtti 3 hónapban (a gerincfúzió kivételével), vagy tervezett nagy műtét a vizsgálat alatt
  • Antimiosztatin-kezelés jelenleg vagy az elmúlt 6 hónapban
  • Súlyos gerincferdülés (40°-nál nagyobb görbület) és/vagy ízületi contracturák, vagy gerincfúzió a szűrés előtti 6 hónapban, illetve tervezett gerincfúzió
  • Napközben, éber állapotban gépi lélegeztetésre szorulás

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 10 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Is aged ≥5 to <18 years when completing the informed consent process, defined as providing informed assent according to local regulations and having a parent or guardian sign the ICF, and can comply with protocol
  • requirements
  • Has documented historical genetic diagnosis of 5q-SMA
  • Currently receiving a stable SMA treatment regimen (nusinersen or risdiplam) and/or have a history of onasemnogene abeparvovec treatment
  • Must be able to walk at least 50 meters without walking aids in the 6MWT at screening

Ki nem vehet részt

  • Recent major surgery, except spinal fusion, within 3 months of screening or intends to have major surgery during the study
  • Current or previous administration of antimyostatin therapies in the past 6 months
  • Severe scoliosis (defined as curvature >40°) and/or contractures at screening. o History of spinal fusion within 6 months before screening or planned during the study
  • Known medical condition that would interfere with an accurate assessment of SMA, confound the results of the study, or put the participant at undue risk, as assessed by the investigator
  • Respiratory insufficiency, defined by the medical necessity for invasive or noninvasive ventilation for daytime treatment while awake. Ventilation used overnight or during daytime naps is acceptable

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 5 és 17 év között vagy?

Helyszínek itt: Egyesült Királyság

Még 3 másik országban, 21 helyszínen

  • Birmingham Heartlands HospitalBirmingham, Egyesült KirályságContact: Deepak ParasuramanRésztvevőt keres
  • Addenbrooke's HospitalCambridge, Egyesült KirályságContact: Deepa KrishnakumarRésztvevőt keres
  • Royal Hospital for ChildrenGlasgow, Egyesült KirályságContact: Shuko JosephRésztvevőt keres
  • Leeds General InfirmaryLeeds, Egyesült KirályságContact: Anne-Marie ChildsRésztvevőt keres
  • Great Ormond Street Hospital for ChildrenLondon, Egyesült KirályságContact: Mariacristina ScotoRésztvevőt keres
  • MDUK Oxford Neuromuscular CentreOxford, Egyesült KirályságContact: Laurent ServaisToborzás még nem indult
  • Sheffield Children's HospitalSheffield, Egyesült KirályságContact: Min OngRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This study aims to find the correct dose of ARGX-119 for children with SMA. The study will also look at how safe the study drug is, how well it works, how it moves through the body, and how the immune system responds to it. The study consists of a double-blinded treatment period (DBTP) where participants will either receive ARGX-119 IV or placebo IV, in addition to disease-modifying therapy (DMT) for 24 weeks. Participants who complete the DBTP will enter the open-label active-treatment extension period (ATEP) during which all participants will receive ARGX-119 IV up to 100 weeks (approximately 2 years).

A vizsgálat 3 csoportja

  • DBTP - ARGX-119 IVA vizsgált kezelés

    Participants receive ARGX-119 IV during the DBTP

    Kezelés: ARGX-119 IV

  • DBTP - Placebo IVPlacebo, összehasonlításként

    Participants receive placebo IV during the DBTP

    Kezelés: Placebo IV

  • ATEP - ARGX-119 IVPlacebo, összehasonlításként

    Participants receive ARGX-119 IV during the ATEP. Participants from ARGX-119 IV arm in the DBTP will receive placebo once to maintain the DBTP blinding

    Kezelés: ARGX-119 IV és Placebo IV

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Phase 2 Double-Blinded, Randomized, Placebo-Controlled Study to Assess the Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Intravenous Administration of ARGX-119 in Pediatric Participants Aged 5 to Less Than 18 Years With Spinal Muscular Atrophy
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07287982: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. október 8.