A Study to Assess the Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Intravenous Administration of ARGX-119 in Pediatric Participants Aged 5 to Less Than 18 Years With Spinal Muscular Atrophy
A legfontosabb adatok
- Hol
- Baltimore, Boston, Chicago, Columbia, Flower Mound, Hartford, Hillsborough, Houston, Iowa City, Kissimmee, Little Rock, New York, Norfolk, Philadelphia, San Diego és Stanford (Egyesült Államok)Mind a 16 helyszín megnézése
- Fázis
- 2. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 5q-SMA-ban (spinális izomatrófia) szenvedő gyerekeket és tizenéveseket keres, akik stabil SMA-kezelést kapnak, és segédeszköz nélkül legalább 50 métert meg tudnak tenni.
- Életkor
- 5 évesnél idősebb, 18 évesnél fiatalabb
- Nem
- Fiúk és lányok egyaránt részt vehetnek.
- A betegség stádiuma
- Korábban igazolt genetikai diagnózis: 5q-SMA. A szűréskor a 6 perces sétatesztben segédeszköz nélkül legalább 50 métert meg kell tudni tenni.
- Korábbi kezelés
- Stabil SMA-kezelést kell kapnia (nusinersen vagy risdiplam), és/vagy korábban onasemnogene abeparvovec kezelésben kellett részesülnie.
- Biomarker vagy leletérték
- Korábban igazolt genetikai diagnózis: 5q-SMA.
A részvétel fő kizáró okai
- Más egészségi állapot, amely összezavarhatja az eredményeket vagy veszélyt jelenthet a gyermekre
- Nagy műtét a szűrés előtti 3 hónapban (a gerincfúzió kivételével), vagy tervezett nagy műtét a vizsgálat alatt
- Antimiosztatin-kezelés jelenleg vagy az elmúlt 6 hónapban
- Súlyos gerincferdülés (40°-nál nagyobb görbület) és/vagy ízületi contracturák, vagy gerincfúzió a szűrés előtti 6 hónapban, illetve tervezett gerincfúzió
- Napközben, éber állapotban gépi lélegeztetésre szorulás
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 5 és 17 év között vagy?
Forrás: NCT07287982: ki vehet részt
Helyszínek itt: Egyesült Államok
- The Johns Hopkins HospitalBaltimore, Egyesült ÁllamokContact: Jessica NanceToborzás még nem indult
- Boston Children's HospitalBoston, Egyesült ÁllamokContact: Samantha RemisRésztvevőt keres
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of ChicagoChicago, Egyesült ÁllamokContact: Alka MaheshwariRésztvevőt keres
- The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health CareColumbia, Egyesült ÁllamokContact: Heather McHattonToborzás még nem indult
- Neurology Rare Disease CenterFlower Mound, Egyesült ÁllamokContact: Natalie GomezRésztvevőt keres
- Connecticut Children's Medical CenterHartford, Egyesült ÁllamokContact: Gyula AcsadiRésztvevőt keres
- Rare Disease Research NC, LLCHillsborough, Egyesült ÁllamokContact: Norma DavisRésztvevőt keres
- Texas Children's HospitalHouston, Egyesült ÁllamokContact: Timothy LotzeRésztvevőt keres
- University of Iowa Stead Family Children's HospitalIowa City, Egyesült ÁllamokContact: Katherine MathewsRésztvevőt keres
- Rare Disease Research FL LLCKissimmee, Egyesült ÁllamokContact: Maria CorderoRésztvevőt keres
- Arkansas Children's HospitalLittle Rock, Egyesült ÁllamokContact: Steven GiompolettiRésztvevőt keres
- Columbia University / Herbert Irving Comprehensive Cancer CenterNew York, Egyesült ÁllamokContact: Claudia ChiribogaRésztvevőt keres
- Childrens Hospital of The Kings DaughtersNorfolk, Egyesült ÁllamokContact: Crystal ProudToborzás még nem indult
- Children's Hospital Philadelphia - NeurologyPhiladelphia, Egyesült ÁllamokContact: Karen MononoToborzás még nem indult
- Rady Childrens HospitalSan Diego, Egyesült ÁllamokContact: Sabine Coppieters, MDNo longer taking part
- Stanford University Medical CenterStanford, Egyesült ÁllamokContact: Lidia ChoniawkoRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- argenx
- Azonosító
- NCT07287982EU 2025-523496-32-00
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 8.
- Eredeti leírás
This study aims to find the correct dose of ARGX-119 for children with SMA. The study will also look at how safe the study drug is, how well it works, how it moves through the body, and how the immune system responds to it. The study consists of a double-blinded treatment period (DBTP) where participants will either receive ARGX-119 IV or placebo IV, in addition to disease-modifying therapy (DMT) for 24 weeks. Participants who complete the DBTP will enter the open-label active-treatment extension period (ATEP) during which all participants will receive ARGX-119 IV up to 100 weeks (approximately 2 years).A teljes eredeti leírásKevesebb
A Phase 2 Double-Blinded, Randomized, Placebo-Controlled Study to Assess the Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Intravenous Administration of ARGX-119 in Pediatric Participants Aged 5 to Less Than 18 Years With Spinal Muscular Atrophy
This study aims to find the correct dose of ARGX-119 for children with SMA. The study will also look at how safe the study drug is, how well it works, how it moves through the body, and how the immune system responds to it. The study consists of a double-blinded treatment period (DBTP) where participants will either receive ARGX-119 IV or placebo IV, in addition to disease-modifying therapy (DMT) for 24 weeks. Participants who complete the DBTP will enter the open-label active-treatment extension period (ATEP) during which all participants will receive ARGX-119 IV up to 100 weeks (approximately 2 years).
Bevonási feltételek: Is aged ≥5 to <18 years when completing the informed consent process, defined as providing informed assent according to local regulations and having a parent or guardian sign the ICF, and can comply with protocol; requirements; Has documented historical genetic diagnosis of 5q-SMA; Currently receiving a stable SMA treatment regimen (nusinersen or risdiplam) and/or have a history of onasemnogene abeparvovec treatment; Must be able to walk at least 50 meters without walking aids in the 6MWT at screening.
Kizáró feltételek: Recent major surgery, except spinal fusion, within 3 months of screening or intends to have major surgery during the study; Current or previous administration of antimyostatin therapies in the past 6 months; Severe scoliosis (defined as curvature >40°) and/or contractures at screening. o History of spinal fusion within 6 months before screening or planned during the study; Known medical condition that would interfere with an accurate assessment of SMA, confound the results of the study, or put the participant at undue risk, as assessed by the investigator; Respiratory insufficiency, defined by the medical necessity for invasive or noninvasive ventilation for daytime treatment while awake. Ventilation used overnight or during daytime naps is acceptable.