Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Hollandia1. fázis

A Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of DNL952 in Adult Participants With Late-Onset Pompe Disease

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Denali Therapeutics Inc.
Hol
Rotterdam (Hollandia)A helyszín megnézéseMég 2 másik országban, 5 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
1. fázis
Résztvevők
32 fő, tervezett
Kezdés
2026. máj. 12.
Várható befejezés
2028. aug.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 6 csoport
A vizsgált kezelések
  • DNL952
A regiszteradat frissítve
2026. augusztus 17.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat késői kezdetű Pompe-kórban szenvedő felnőtteket keres, hogy a DNL952 nevű gyógyszer biztonságosságát vizsgálja. Egyes csoportoknak enzimpótló kezelést kell kapniuk, másoknak nem szabad kapniuk.

Életkor
18 és 75 év között
Nem
Nemtől függetlenül részt vehet.
A betegség stádiuma
Késői kezdetű Pompe-kór. Álló helyzetben mért FVC legalább az előre jelzett normál érték 30%-a. Legalább 40 métert tud gyalogolni (járássegítő eszköz használata megengedett).
Korábbi kezelés
A1-A4 csoportok: a szűrés előtt legalább 12 hónapig avalglucosidase alfa vagy cipaglucosidase alfa 20 mg/kg adagban, 2 hetente. B1-B2 csoportok: a szűrés előtti 12 hónapban nem kaphattak enzimpótló kezelést Pompe-kórra.

A részvétel fő kizáró okai

  • 40 kg (88 lb) alatti testtömeg
  • Kerekesszékhez kötött
  • Ébrenlét alatt átlagosan napi 6 óránál többet igényel nem invazív lélegeztetést, vagy bármilyen invazív lélegeztetést
  • Valaha kapott kísérleti génterápiát
  • A szűrés előtt 60 napon vagy 5 felezési időn belül (a hosszabbikon) másik gyógyszervizsgálatban vett részt vagy vizsgálati gyógyszert használt

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 10 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Body weight ≥40 kg
  • Diagnosis of LOPD
  • Upright FVC ≥ 30% of predicted normal value
  • Able to ambulate ≥ 40 meters (use of assistive devices is acceptable)
  • [Cohorts A1-A4 only] Have received avalglucosidase alfa or cipaglucosidase alfa at a dose of 20 mg/kg every 2 weeks for at least 12 months prior to screening
  • [Cohorts B1-B2 only] Must not have received any enzyme-replacement therapy for Pompe disease in the 12 months prior to screening

Ki nem vehet részt

  • Received an experimental gene therapy at any time or participation in any other investigational drug trial or use of investigational drug within 60 days or 5 half-lives, whichever is longer, before screening
  • Any ongoing, clinically significant, unstable, or poorly controlled neurological, psychiatric, endocrine, pulmonary, cardiovascular, gastrointestinal, hepatic, pancreatic, renal, metabolic, hematological, immunological, allergic, or ophthalmic disease not related to Pompe disease, or other major disorders. Well-controlled conditions are permitted if investigator and Sponsor agree
  • Wheelchair-dependent
  • Require noninvasive ventilation for an average of more than 6 hours per day while awake or any invasive ventilation. Use of noninvasive ventilation during sleep is acceptable

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 18 és 75 év között vagy?

Helyszínek itt: Hollandia

Még 2 másik országban, 5 helyszínen

  • Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)Rotterdam, HollandiaRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a Phase 1, multicenter, open-label study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), and pharmacodynamics (PD) of DNL952 in adult participants with late-onset Pompe disease. The principal aim of this study is to obtain safety and tolerability data across varous dose levels of DNL952 in participants with late-onset Pompe disease (LOPD).

A vizsgálat 6 csoportja

  • Cohort A1A vizsgált kezelés

    Participants with LOPD

    Kezelés: DNL952

  • Cohort A2A vizsgált kezelés

    Participants with LOPD

    Kezelés: DNL952

  • Cohort A3 (Optional)A vizsgált kezelés

    Participants with LOPD

    Kezelés: DNL952

  • Cohort A4 (Optional)A vizsgált kezelés

    Participants with LOPD

    Kezelés: DNL952

  • Cohort B1 (Optional)A vizsgált kezelés

    Participants with LOPD

    Kezelés: DNL952

  • Cohort B2 (Optional)A vizsgált kezelés

    Participants with LOPD

    Kezelés: DNL952

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Phase 1, Multicenter, Open-Label Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of DNL952 in Adult Participants With Late-Onset Pompe Disease
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 13.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07354724: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. augusztus 17.