ASsessing The REAl-world Safety & Effectiveness of Spinal Muscular Atrophy Participants Treated With Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec-brve (OAV101B) (ITVISMA®): A U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM)
A legfontosabb adatok
- Hol
- Boston, Columbus, Little Rock, New York, Philadelphia és Stanford (Egyesült Államok)Mind a 6 helyszín megnézése
- Fázis
- 4. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan, legalább 2 éves embereket keres, akiknek genetikailag igazolt gerinc eredetű izomsorvadása (SMA) van, és az orvosuk egyetlen adag ITVISMA® gyógyszert tervez adni a gerinccsatornába.
- Életkor
- 2 éves kortól, legfeljebb 100 éves korig.
- Nem
- Nemtől függetlenül bárki részt vehet.
- A betegség stádiuma
- Genetikailag igazolt SMA. Részt vehetnek a 2 és 18 év közötti gyermekek és serdülők, valamint a 18 éves vagy idősebb felnőttek, ha önállóan tudnak járni. A 18 évnél idősebb, nem járó felnőttek (a segítséggel járók is) akkor vehetnek részt, ha a kiinduláskor megvan a belépéshez szükséges RULM pontszámuk.
- Korábbi kezelés
- Legalább 1 évnyi korábbi kórtörténetnek, a mozgásfunkciókról szóló feljegyzésekkel együtt, elérhetőnek kell lennie a vizsgálóhely elektronikus rendszeréből.
- Biomarker vagy leletérték
- Genetikailag igazolt SMA: az SMN1 gén mindkét példánya hiányzik vagy megváltozott (biallélikus SMN1 deléció vagy mutáció).
A részvétel fő kizáró okai
- Olyan egészségi ok, amely miatt a lumbálpunkció nem biztonságos, például a gerinc felépítése miatt
- Nem kezelt heveny betegség, aktív fertőzés vagy láz az adagolás előtti 30 napon belül
- Nem tudja szájon át vagy gyomorszondán át bevenni a kortikoszteroidokat
- Részvétel egy másik, a vizsgálatot zavaró beavatkozásos vizsgálatban
- Tervezett költözés vagy más ok, amely miatt nem tudná befejezni a legalább 12 hónapos követést
Gépi kiolvasás: 2026. november 13.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 2 és 100 év között vagy?
Forrás: NCT07448610: ki vehet részt
Helyszínek itt: Egyesült Államok
- Boston Childrens HospitalBoston, Egyesült ÁllamokContact: Maggie AllenRésztvevőt keres
- Ohio State University Medical CenterColumbus, Egyesült ÁllamokContact: Georgia (Gia) CinkayRésztvevőt keres
- Arkansas Children's HospitalLittle Rock, Egyesült ÁllamokContact: Buffy GofforthRésztvevőt keres
- Columbia University Medical CenterNew York, Egyesült ÁllamokContact: Kimberly BerryRésztvevőt keres
- University of PennsylvaniaPhiladelphia, Egyesült ÁllamokContact: Amanda (Mandy) HicksRésztvevőt keres
- Stanford HospitalStanford, Egyesült ÁllamokContact: John W Day (principal investigator)Résztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Novartis Pharmaceuticals
- Azonosító
- NCT07448610
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 29.
- Eredeti leírás
The primary purpose is to address critical evidence in the treatment landscape for Spinal Muscular Atrophy (SMA), specifically focusing on the intrathecal formulation of onasemnogene abeparvovec-brve (ITVISMA®). U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM).A teljes eredeti leírásKevesebb
Onasemnogene Abeparvovec: ASsessing The REAl-world Safety & Effectiveness of Spinal Muscular Atrophy Participants Treated With Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec-brve (ITVISMA®): A U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM)
The primary purpose is to address critical evidence in the treatment landscape for Spinal Muscular Atrophy (SMA), specifically focusing on the intrathecal formulation of onasemnogene abeparvovec-brve (ITVISMA®). U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM).
Bevonási feltételek: A participant will be enrolled in STREAM only if all the following conditions are met:; The participant has a genetically confirmed diagnosis of SMA (biallelic SMN1 deletion or mutation); He or she is ≥ 2 years of age on the day of the intrathecal injection; The treating Investigator intends to administer within the current episode of care, a single dose of ITVISMA® (1.2 × 10¹⁴ vg) in routine U.S. practice after written informed consent obtained; One of the following functional categories applies at screening:; independently ambulatory child/adolescent 2 - <18 years; or; independently ambulatory adult (≥ 18 years); non-ambulatory (includes walkers with assistance) adult > 18 years with entry level RULM at baseline; At least 1 year of pre-treatment medical history, including motor-function documentation, can be retrieved from the site electronic record.
Kizáró feltételek: An uncontrolled acute illness, active infection, febrile illness or acute medical condition, within 30 days prior to dosing; Inability to tolerate corticosteroids administered by mouth or gastrostomy tube; A participant will be excluded if any of the following conditions apply:; Contraindication for lumbar puncture as determined by the investigator (e.g., spinal anatomy that precludes safe lumbar puncture); Current participation in another interventional clinical trial that would interfere with the objectives or endpoints of STREAM. Note: participation in observational cohort studies or non-interventional studies in which the participant does not receive treatment or undergo procedures which may compromise this study data integrity may be allowed following Sponsor approval; Planned relocation or any circumstance that is likely to prevent completion of the minimum 12-month follow-up; Other protocol inclusion, exclusion criteria may apply.