Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült Államok3. fázis

Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Basivarsen (DYNE-101) in Participants With Myotonic Dystrophy Type 1

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Dyne Therapeutics
Hol
Atlanta, Baltimore, Columbia, Gainesville, Hillsborough, Houston, Indianapolis, La Jolla, Los Angeles, Palo Alto, Richmond, Rochester, Salt Lake City és San Antonio (Egyesült Államok)Mind a 14 helyszín megnézéseMég 11 másik országban, 35 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
3. fázis
Résztvevők
150 fő, tervezett
Kezdés
2026. máj. 14.
Várható befejezés
2029. jan.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 3 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • zeleciment basivarsen (DYNE-101)
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. november 13.

Ki vehet részt

Életkor
16 év – 64 év
Nem
Nők és férfiak
Egészséges önkéntesek
Nem vehetnek részt

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 6 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Diagnosis of DM1 confirmed by molecular genetics with trinucleotide repeat size greater than (>) 100. Historical results from clinical testing are acceptable
  • Able to walk 10 meters and complete 5 times sit to stand independently (inserts or supports that don't go above the ankle are allowed)
  • Body mass index (BMI) less than (<) 35 kilograms per meter square (kg/m\^2)

Ki nem vehet részt

  • History of major surgical procedure (based on Investigator judgment) within 12 weeks prior to the start of screening, with the exception of implanted pacemaker or defibrillator
  • Use of glucagon-like peptide 1 (GLP-1) agonist/incretin medications including semaglutide, dulaglutide, liraglutide, exenatide, or tirzepatide within a period of 5 half-lives of the medication prior to performing screening assessments; Note: Other inclusion and exclusion criteria may apply
  • A known diagnosis of congenital DM1

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 16 és 64 év között vagy?

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Még 11 másik országban, 35 helyszínen

  • Rare Disease Research, LLCAtlanta, Egyesült ÁllamokContact: Julia ZhuRésztvevőt keres
  • Kennedy Krieger InstituteBaltimore, Egyesült ÁllamokContact: Demaya StarkesRésztvevőt keres
  • Roy Blunt NextGen Precision Health InstituteColumbia, Egyesült ÁllamokContact: Heather McHattonRésztvevőt keres
  • UF Health: University of Florida Clinical Research CenterGainesville, Egyesült ÁllamokContact: Debbye LandersRésztvevőt keres
  • Rare Disease Research, LLCHillsborough, Egyesült ÁllamokContact: Hannah NationRésztvevőt keres
  • Houston Methodist Neurological InstituteHouston, Egyesült ÁllamokContact: Estefania PorrasRésztvevőt keres
  • IU Health Neuroscience CenterIndianapolis, Egyesült ÁllamokContact: Jennifer TerrellRésztvevőt keres
  • UCSD Altman Clinical and Translational Research InstituteLa Jolla, Egyesült ÁllamokContact: Christian FarfanRésztvevőt keres
  • UCLA Medical Center (Department of Neurology)Los Angeles, Egyesült ÁllamokContact: Dennis FernandoRésztvevőt keres
  • Stanford Neuroscience Health CenterPalo Alto, Egyesült ÁllamokContact: Anita ChackoRésztvevőt keres
  • Virginia Commonwealth University - Biotech OneRichmond, Egyesült ÁllamokContact: Levi HeadrickRésztvevőt keres
  • University of Rochester Medical CenterRochester, Egyesült ÁllamokContact: Emily VerdaasdonkRésztvevőt keres
  • University of Utah Clinical Neurosciences CenterSalt Lake City, Egyesült ÁllamokContact: Michael PapadakisRésztvevőt keres
  • The University of Texas Health Science Center at San AntonioSan Antonio, Egyesült ÁllamokContact: Tonya D RandolphRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment basivarsen (DYNE-101) for the treatment of myotonic dystrophy 1 (DM1).

A vizsgálat 3 csoportja

  • Placebo-Controlled Period: DYNE-101A vizsgált kezelés

    Participants will be randomized to receive DYNE-101, once every 8 weeks (Q8W) for up to 48 weeks.

    Kezelés: zeleciment basivarsen (DYNE-101)

  • Placebo-Controlled Period: PlaceboPlacebo, összehasonlításként

    Participants will be randomized to receive DYNE-101 matching placebo, Q8W for up to 48 weeks.

    Kezelés: Placebo

  • Long-Term Extension Period: DYNE-101A vizsgált kezelés

    Participants who receive DYNE-101 in Placebo-Controlled Period will continue to received DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks. Participants who received placebo in Placebo-Controlled Period will receive DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.

    Kezelés: zeleciment basivarsen (DYNE-101) és Placebo

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, 48-Week Placebo-Controlled Study to Assess the Efficacy, Safety, and Tolerability of DYNE-101 Administered to Participants With Myotonic Dystrophy Type 1
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07486934: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. november 13.