Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Még nem keres résztvevőt itt: India2. fázis

Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3)

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Azafaros B.V.
Hol
Jaipur és New Delhi (India)Mind a 3 helyszín megnézéseMég 2 másik országban, 4 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toborzás még nem indult
Fázis
2. fázis
Résztvevők
20 fő, tervezett
Kezdés
2027. jan. 25.
Várható befejezés
2029. júl.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • AZ-3102
A regiszteradat frissítve
2026. november 12.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 4–30 éves, igazoltan 3-as típusú Gaucher-kórban (GD3) szenvedő embereket keres, akiknek a betegséghez kapcsolódó vérszegénysége, alacsony vérlemezkeszáma és megnagyobbodott lépe van. Mindenki a nizubaglustat (AZ-3102) nyílt, 96 hetes vizsgálatában vesz részt.

Életkor
4–30 év a beleegyező nyilatkozat aláírásakor.
Nem
Nemtől függetlenül csatlakozhat bárki.
A betegség stádiuma
Igazolt GD3, a Modified Severity Scoring Tool (mSST) szerint a szűrésnél legalább 2 érintett területtel. A szűrésnél jelen lévő tünetek: a betegséghez kapcsolódó vérszegénység, alacsony vérlemezkeszám és megnagyobbodott lép.
Korábbi kezelés
Nem kaphatott enzimpótló kezelést (ERT) vagy szubsztrátcsökkentő kezelést (SRT) most, sem a szűrés előtti 12 hónapban. Nem lehetett lépeltávolítása, a szűrés előtti 3 hónapban nem kaphatott vizsgálati gyógyszert, és nem vehetett részt géntherápiás vagy őssejt-átültetéses vizsgálatban.

A részvétel fő kizáró okai

  • 10 kg-nál (22 lb) kisebb testsúly a szűrésnél
  • A GD3-on kívüli idegrendszeri betegség
  • Vérátömlesztéstől való függés
  • Súlyos vesekárosodás a szűrésnél
  • Ismert allergia az azacukrokra vagy a vizsgálati gyógyszer segédanyagára

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 19 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Have a confirmed diagnosis of GD3 disease
  • Have at least 2 impaired domains in the Modified Severity Scoring Tool (mSST) at Screening
  • Be aged 4-30 years old at the time of informed consent
  • Have the following symptoms of GD3 identified at Screening: GD-related anemia, thrombocytopenia, splenomegaly
  • Female participants of childbearing potential who are sexually active and willing to follow contraceptive guidance
  • Male participants with a female partner of childbearing potential who are willing to follow contraceptive guidance

Ki nem vehet részt

  • Prior splenectomy
  • Prior use of an investigational drug within 3 months before Screening
  • Prior participation in a clinical study involving gene therapy or stem cell transplantation
  • Current treatment, or treatment in the last 12 months before Screening, with enzyme replacement therapy (ERT) and/or substrate reduction therapy (SRT)
  • Any condition at Screening or Baseline that, in the opinion of the Principal Investigator, could interfere with study assessments
  • History of medical conditions other than GD3 that, in the opinion of the Principal Investigator, could confound scientific rigor or interpretation of results
  • Presence of a neurologic disease other than GD3
  • The presence of severe renal impairment at Screening
  • Known allergies to azasugars or any study drug excipient
  • A positive serum pregnancy test (for women of childbearing potential)
  • Electrocardiogram (ECG) with an average Fridericia-corrected QT interval (QTcF) of >450 msec for males and >470 msec for females at Screening
  • Body weight <10 kg at Screening
  • Transfusion dependence

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 4 és 30 év között vagy?

Helyszínek itt: India

Még 2 másik országban, 4 helyszínen

  • SMS Medical College JaipurJaipur, IndiaContact: Patient Advocacy RepresentativeToborzás még nem indult
  • Maula a Azad medical college DelhiNew Delhi, IndiaContact: Patient Advocacy RepresentativeToborzás még nem indult
  • Sir Ganga Ram HospitalNew Delhi, IndiaContact: Patient Advocacy RepresentativeToborzás még nem indult

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

A 96-week, open-label, Phase 2 study to evaluate the efficacy and safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in patients with Gaucher disease type 3 (GD3).

A vizsgálat csoportja

  • NizubaglustatA vizsgált kezelés

    Participants will receive Nizubaglustat (AZ-3102) once daily during Study Period 1 (24 weeks), with a possible extension into Study Period 2 (72 weeks).

    Kezelés: AZ-3102

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
96-week, Open-label, Phase 2 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07715084: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. november 12.