Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: JapánFázis nélkül

A Study of the Safety and Effectiveness of Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) Intrathecal Injection in Spinal Muscular Atrophy Patients

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Novartis Pharmaceuticals
Hol
Fukuoka, Kodaira, Kyoto és Toyoake (Japán)Mind a 4 helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
80 fő, tervezett
Kezdés
2026. okt. 7.
Várható befejezés
2031. márc. 31.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A regiszteradat frissítve
2026. október 22.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan japán gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő embereket keres, akiket onasemnogene abeparvovec gerincvelői folyadékba adott injekciójával kezelnek. A mindennapi ellátást követi nyomon.

Életkor
2 éves és idősebb
Nem
Nemtől függetlenül bárki részt vehet.
A betegség stádiuma
Gerincvelői izomsorvadás (SMA).
Korábbi kezelés
Onasemnogene abeparvovec kezelést kapott.

A részvétel fő kizáró okai

  • Az onasemnogene abeparvovecet nem engedélyezett célra kapta a Clinical Trials Act vagy a GCP szerint (például kutató által indított klinikai vizsgálatban)

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 2 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • All patients treated with onasemnogene abeparvovec

Ki nem vehet részt

  • Patients who have received onasemnogene abeparvovec for unapproved indications under the Clinical Trials Act or GCP (eg, investigator-initiated clinical trial)

Helyszínek itt: Japán

  • FukuokaHospital not named in the registryContact: Novartis PharmaceuticalsRésztvevőt keres
  • Kodaira, TokyoHospital not named in the registryContact: Novartis PharmaceuticalsRésztvevőt keres
  • KyotoHospital not named in the registryContact: Novartis PharmaceuticalsRésztvevőt keres
  • Toyoake, Aichi-kenHospital not named in the registryContact: Novartis PharmaceuticalsRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This study aims to assess the safety and effectiveness of onasemnogene abeparvovec intrathecal injection in spinal muscular atrophy (SMA) patients in clinical practice in Japan.

A teljes eredeti leírásKevesebb

This is a non-interventional study and does not impose a therapy protocol, diagnostic/therapeutic procedure, or a visit schedule. Patients will be treated according to the Japan package insert. Data will be collected using a case registration form (CRF) completed by the investigator at each study site.

A vizsgálat csoportja

  • Onasemnogene Abeparvovec Intrathecal Group

    SMA patients treated with onasemnogene abeparvovec intrathecal injection in Japan.

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
Specified Use-Results Survey of Zolgensma Intrathecal Injection (Spinal Muscular Atrophy)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. október 22.