Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült ÁllamokFázis nélkül

A Registry of Cases of Spinal Muscular Atrophy

A legfontosabb adatok

Ki végzi
St. Jude Children's Research Hospital
Hol
Memphis (Egyesült Államok)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
30 fő, tervezett
Kezdés
2026. nov.
Várható befejezés
2033. aug.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A regiszteradat frissítve
2026. október 22.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A regiszter olyan jelenlegi vagy korábbi terhességeket keres, amelyekben a babánál genetikai vizsgálattal spinális izomatrófiát (SMA) állapítottak meg, és a baba már a születés előtt kapott SMA-kezelést.

Nem
Bármely nem részt vehet.
A betegség stádiuma
A babánál (magzatnál) a terhesség alatt genetikai SMA-diagnózist kellett felállítani.
Korábbi kezelés
A baba a terhesség alatt, jelenleg vagy a múltban SMA-kezelést kapott, például risdiplam, nusinersen, onasemnogene abeparvovec vagy más SMA-készítmény.
Biomarker vagy leletérték
A magzatnál genetikailag igazolt SMA.

A részvétel fő kizáró okai

  • Nem tud vagy nem akar írásos tájékozott beleegyezést adni (maga a résztvevő, vagy a törvényes gyám vagy képviselő).

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 3 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Current or past pregnancy during which the fetus received a genetic diagnosis of SMA
  • Current or past treatment with SMA-directed therapy intended to treat the fetus during gestation (such as risdiplam, nusinersen, onasemnogene abeparvovec, or another product intended to treat SMA)

Ki nem vehet részt

  • Inability or unwillingness of research participant or legal guardian/representative to give written informed consent

Helyszínek itt: Egyesült Államok

  • St. Jude Children's Research HospitalMemphis, Egyesült ÁllamokContact: Richard Finkel, MDRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Because no long-term record of prenatal Spinal Muscular Atrophy (SMA) treatment exists, this study will address an important gap in the understanding of the safety and benefit of treatment while in the womb. The registry will help guide best practices for monitoring pregnant women and their fetus with SMA, if treated with a medication while in the womb, and to follow the baby after birth for signs of safety and added benefit birth and support future research and study development.

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Registry of Cases of Spinal Muscular Atrophy Diagnosed in the Prenatal Period That Received Disease-Modifying Therapy
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. október 22.