Open-Label Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Gene Therapy (SPVN20) in Subjects With Rod-Cone Dystrophy
A legfontosabb adatok
- Hol
- Ghent (Belgium)A helyszín megnézése
- Fázis
- 1/2. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 18 éves vagy idősebb felnőtteket keres, akiknek mindkét szemében előrehaladott rúd-kúp dystrophia (örökletes szembetegség) van. Egyetlen szemsugárba adott SPVN20 génterápiás injekciót kapnának.
- Életkor
- 18 év vagy idősebb
- Nem
- Minden nem részt vehet.
- A betegség stádiuma
- Előrehaladott rúd-kúp dystrophia mindkét szemben (nem egy tágabb szindróma része), génvizsgálattal igazolva. A vizsgált szemben az SD-OCT képalkotáson még látszaniuk kell a foveális csapsejt-testeknek. Korábbi formalátás szükséges.
- Korábbi kezelés
- Nem vehet részt, akinek volt már génterápiája, őssejtterápiája vagy sejtalapú terápiája. Szintén nem, ha 5 felezési időn vagy 90 napon belül kapott vizsgálati gyógyszert, az elmúlt hónapban az immunrendszert érintő kezelést, a szűrés előtti 28 napban oltást, vagy az elmúlt 90 napban szemműtétje volt.
- Biomarker vagy leletérték
- Génvizsgálattal igazolt rúd-kúp dystrophia diagnózis szükséges.
A részvétel fő kizáró okai
- Aktív szemgyulladás vagy ismétlődő uveitis
- HIV-pozitivitás vagy más immunrendszert gyengítő betegség
- Aktív hepatitis B vagy C
- Terhesség, szoptatás vagy tervezett terhesség
- Kortikoszteroid-allergia vagy a kezelés hordozóanyagaival szembeni allergia
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Helyszínek itt: Belgium
- Ghent university hospitalGhent, BelgiumContact: Ophthalmic Clinical Trials UnitRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- SparingVision
- Azonosító
- NCT07807111EU 2025-520665-47-00
- A regiszteradat frissítve
- 2026. szeptember 8.
- Eredeti leírás
This open-label, multi-center study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of escalating doses of a gene therapy called SPVN20 administered via a single intravitreal injection in participants with advanced Rod-Cone Dystrophy.A teljes eredeti leírásKevesebb
A Phase I/IIa Clinical Trial to Assess the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Single Intravitreal Injection of SPVN20 Gene Therapy in Participants With Advanced Rod-Cone Dystrophy
This open-label, multi-center study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of escalating doses of a gene therapy called SPVN20 administered via a single intravitreal injection in participants with advanced Rod-Cone Dystrophy.
Bevonási feltételek: Age ≥ 18 years old at enrollment; Participant with a genetically confirmed clinical diagnosis of advanced RCD in both eyes due to non-syndromic RCD; Participants enrolled in the Dose-Escalation cohorts must have a BCVA meeting the study eye criteria; Documented preservation of foveal cone cell bodies in the study eye (as shown on SD-OCT imaging); Participant with a history of formed vision; Participant willing and able to provide informed consent.
Kizáró feltételek: Participant participating in another clinical trial and receiving an investigational medicinal product (IMP) within either 5 half-lives of that IMP, or 90 days prior to the injection of SPVN20; Participant who has received immunosuppressive therapies or any other therapy known to impact the immune system during the last month prior to SPVN20 administration; Participant who received any vaccination/immunization within 28 days prior to screening and/or during screening; Participant who previously received any gene therapy product, stem cell therapy, cell-based therapy for ocular or non-ocular disease; Participant with a retinal implant at enrollment; Participant who had intraocular surgery within 90 days of study treatment administration; Participant currently taking restricted classes of medications listed in protocol; Participant with cortical visual impairment; Participant with systemic disease or other pathology not related to their diagnosis of RCD, and whose symptoms or associated treatments may affect vision; Participant with known allergies to corticosteroids, or who will be unable to tolerate the corticosteroid regimen; Active ocular inflammation or recurrent history of idiopathic or autoimmune-associated uveitis; Participant known to be allergic to any of the delivery vehicle constituents or to any other drugs planned to be used during the clinical study; Participant positive for human immunodeficiency virus (HIV) or any other systemic immunocompromising disease; Participant with active Hepatitis B or Hepatitis C; Participant with clinically active ocular infection of herpetic diseases; Participant with active coronavirus disease (COVID-19) infection; Participant with pre-existing eye conditions that would interfere with the interpretation of study endpoints, or increase the risk of surgical complications; Participant with history of corticosteroid-induced raised IOP of >25 mmHg following corticosteroid exposure, despite topical IOP-lowering pharmacologic therapy; Participant with history of unresolved rhegmatogenous retinal detachment in the fovea; Participant with history of unresolved ocular hypotony; Participant with any condition that would not allow them to complete follow-up examinations during the study and, in the opinion of the Investigator, would make them unsuitable for the study; Participant with ongoing cardiac or neurological disorders not managed by a restricted medication can be excluded based on the Investigator's judgement; Active alcohol or substance abuse; Female participant currently pregnant or breastfeeding or intending to become pregnant; Participant with significant media opacity impacting evaluation of the retina or vitreous; Participant unwilling or unable (based on the Investigator's judgment) to comply with the study protocol; Women of childbearing potential (WOCBP) and men and/or their partner(s) of childbearing potential who do not agree to use a highly effective contraceptive method.