Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: TajvanFázis nélkül

Pompe Disease RWE Long-term Monitoring Program

A legfontosabb adatok

Ki végzi
National Taiwan University Hospital
Hol
Taipei (Tajvan)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
40 fő, tervezett
Kezdés
2023. okt. 1.
Várható befejezés
2036. okt. 1.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 22.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan Pompe-betegségben szenvedő embereket keres, akik másik enzimpótló kezelésről avalglucosidase alfára váltanak.

Nem
Nemtől függetlenül bárki részt vehet.
A betegség stádiuma
Pompe-betegség, csecsemőkori kezdetű (IOPD) vagy későn kezdődő (LOPD) forma.
Korábbi kezelés
Másik enzimpótló kezelésről (ERT) váltott avalglucosidase alfára.
Biomarker vagy leletérték
Igazolt GAA enzimhiány (bármely szövetből) és/vagy 2 igazolt kóros GAA génvariáns.

A részvétel fő kizáró okai

  • Súlyos allergiás reakció az avalglucosidase alfára
  • Nincs aláírt beleegyező nyilatkozat a beteg, a szülő vagy a törvényes gyám részéről
  • Nincs aláírt beleegyező nyilatkozat a betegtől, ha 18 évesnél fiatalabb

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 3 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • -Confirmed GAA enzyme deficiency (any tissue source) and/or confirmed 2 pathogenic GAA gene variants Pompe patient

Ki nem vehet részt

  • Having severe allergic reaction to avalglucosidase alfa
  • Patient/parent/legal guardian is not agreeing to provide signed informed consent, and the patient, if <18 years of age

Helyszínek itt: Tajvan

  • National Taiwan University HospitalTaipei, TajvanContact: Yin-Hsiu Chien, MD, PhDRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Evaluate short- and long-term biomarker, motor function, respiratory function and safety with avalglucosidase alfa in IOPD and LOPD patients who switched from other ERT.

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
Long Term Follow-up for Patients With Pompe Disease Undergoing Compassionate Use and Transitioning to Medication Listed Under the National Health Insurance.
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 22.