Gaucher-kór: ki dolgozik rajta

Intézményenként egy kártya. Szűrhetsz célpontra, országra, vagy csak az EU-13 (Horizon Europe felzárkózó) országok intézményeire.

• Minden célpont
• GBA1 5
• LRRK2 1
• MEK 0
• NRF2 0
• SNCA 0

Az EU-13 szűrő, nem rangsor: csak szűkíti a listát.

83 intézményből 24, a friss publikációk és a nyitott vizsgálatok szerint rendezve. Ez nem minőségi rangsor.

Leállított, visszavont és felfüggesztett vizsgálatok, a szponzor által a regiszterben megadott okkal, szó szerint idézve.

• Leállították

  A Study of Home vs Hospital Treatment in People With Fabry, Gaucher or Hunter Conditions in Mexico

  NCT07494058· Takeda· Frissítve: 2026. szept. 11.

  “Study was terminated early due to structural and methodological limitations identified in the primary data sources impacting validity, completeness, and clinical robustness of the expected results”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Visszavonták

  An Efficacy and Safety Study of AVR-RD-02 Compared to Enzyme Replacement Therapy for Treatment of Gaucher Disease Type 3

  NCT05815004· AVROBIO· Frissítve: 2023. aug. 9.

  “Further development of programs halted”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

Vizsgálatok, amelyek regiszteradata szerint az egyéni résztvevői adatokat (IPD) megosztják.

• The Efficacy and Safety of Venglustat Compared With Cerezyme in Pediatric Participants 2 to 11 Years of Age With Gaucher Disease Type 3 (GD3)

  NCT07927140· Sanofi· Forrás

• Parkinson's Disease in Type 1 Gaucher Disease

  NCT07886879· Icahn School of Medicine at Mount Sinai· Forrás

• Genetic Studies of Lysosomal Storage Disorders

  NCT00001215· National Human Genome Research Institute (NHGRI)· Forrás

• A Survey to Assess Participants', Caregivers', and Nurses' Use and Understanding of Educational Material on Velaglucerase Alfa (VPRIV) Home Infusion

  NCT05669729· Takeda· Forrás

• Study of Velaglucerase Beta ERT in Children With Gaucher Disease

  NCT07847411· CANbridge Life Sciences Ltd.· Forrás

• A Study of Home vs Hospital Treatment in People With Fabry, Gaucher or Hunter Conditions in Mexico

  NCT07494058· Takeda· Forrás

• Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Venglustat in Adult and Pediatric Patients With Gaucher Disease Type 3

  NCT05222906· Sanofi· Forrás

• Venglustat in Combination With Cerezyme in Adult Patients With Gaucher Disease Type 3 With Venglustat Monotherapy Extension

  NCT02843035· Genzyme, a Sanofi Company· Forrás

• Safety and Efficacy of Eliglustat With or Without Imiglucerase in Pediatric Patients With Gaucher Disease (GD) Type 1 and Type 3

  NCT03485677· Sanofi· Forrás

• Survey Study for Velaglucerase Alfa (VPRIV) in Japan

  NCT03625882· Takeda· Forrás

Publikációk erről a betegségről egy MeSH-módszerkifejezés szerint, például szekvenálási vagy képalkotó módszerre.

• Organoids 2
• CRISPR-Cas Systems 1
• Proteomics 1
• Metabolomics 1
• Magnetic Resonance Imaging 3
• Cohort Studies 1
• Genome-Wide Association Study 2

• A genome-wide screen identifies that PLCG2 restrains lysosomal GCase activity.

  Proc Natl Acad Sci U S A, 2026. júl.

• Genomic Structural Equation Modeling Provides an Initial View of the Genetic Architecture Related to Type 1 Gaucher Disease.

  Hum Mutat, 2026. ápr.

Megmutatjuk, a betegség mely célpontjait említi az absztrakt, és onnan a rajtuk dolgozókhoz jutsz.