Hemofília
Ritka, általában öröklött betegség, amelyben a vér nem alvad meg jól, ezért a vérzés tovább tart. Jelei lehetnek a könnyen kialakuló kék foltok, a hosszan tartó vérzés vágás vagy foghúzás után, valamint a fájdalmas, duzzadt ízületek. Injections of the missing clotting protein treat or prevent bleeds, and most people have a normal life expectancy. Főleg férfiakat és fiúkat érint. A gént hordozó nőknek ritkábban vannak tüneteik, és azok enyhébbek.
TovábbTrial-stage treatments and research studies you can join
Filters
- Columbus, Egyesült ÁllamokAlso Indianapolis, Iowa City, Los Angeles, Portland, Sacramento, SeattleAge 12+
- Newark, Egyesült ÁllamokAlso New Haven, New York, Orange, San Francisco, VallejoAge 18+
- Flowood, Egyesült ÁllamokAge 12 to 74
- Indianapolis, Egyesült ÁllamokAlso Iowa City, Sacramento, Washington D.C.Age 2 to 59
- Ann Arbor, Egyesült ÁllamokAlso Aurora, Indianapolis, Iowa City, Miami, Minneapolis, Orange, San Antonio, Seattle, …Age 12+
- Burlington, Egyesült ÁllamokAlso Chapel Hill, Charlottesville, Dallas, Durham, Hershey, Houston, Iowa City, Metairie, …Age 18+
- Ann Arbor, Egyesült ÁllamokAlso Dallas, Hackensack, Las Vegas, Los Angeles, Orange, TorranceAge 1 to 11
- Iowa City, Egyesült ÁllamokAlso New Hyde Park, Philadelphia, SeattleAge 1 to 74
- Aurora, Egyesült ÁllamokAlso Iowa CityAge 12+
- Ann Arbor, Egyesült ÁllamokAlso Aurora, Columbus, Dallas, Gainesville, Houston, Indianapolis, Los Angeles, Nashville, …Age 2+
- Ann Arbor, Egyesült ÁllamokAlso Atlanta, Gainesville, Memphis, Orange, San DiegoAge 11 to 17
- Greenville, Egyesült ÁllamokAlso La Jolla, Los Angeles, San DiegoAge 12 to 74
- Salt Lake City, Egyesült ÁllamokAge 1 to 17
- Flowood, Egyesült ÁllamokAlso Los AngelesAge 12+
- Aurora, Egyesült ÁllamokAlso Hershey, Indianapolis, Iowa City, PhiladelphiaAge 18 to 64
- Ann Arbor, Egyesült ÁllamokAlso Houston, Pittsburgh, San DiegoAge 18+
- Milwaukee, Egyesült ÁllamokAge 0 to 17
- Ann Arbor, Egyesült ÁllamokAlso Chicago, Glendale, Greenville, Hershey, Los Angeles, Metairie, Philadelphia, St LouisAge 18 to 60
- Dallas, Egyesült ÁllamokAge 12+
- San Antonio, Egyesült ÁllamokAge 12+
Hol tart a gyógyítás
Haemophilia usually cannot be cured, but treatment can help control the symptoms, and people with treatment usually live a normal length of life.
Approved: 33
Officially approved for this disease in the EU, the US, Switzerland or France.
Human testing stage: 12
Being tested in people. Many treatments at this stage are never approved.
Animal testing stage: 5
Worked in animals in a study published in the last 12 months. Most treatments at this stage never reach people.
Placebo: a dummy treatment without the medicine, used for comparison.
Phase 1, 2, 3: the steps of testing in people. Phase 1 checks safety, phase 3 is the last step before approval.
The EU medicines agency (EMA) and its list of medicines in the EU, US prescribing labels (DailyMed, openFDA), the Swiss medicines register (Swissmedic), the French medicines database (ANSM) and the Health Canada drug database, checked on 11 November 2026. Every medicine links to its own official text.
A computer made this list from the official texts: it kept only medicines whose own approval text names the disease, wrote "Who it is for" from that text and checked it against the text a second time. People have not reviewed it yet.
The trials: ClinicalTrials.gov and the EU trials register, as copied into our trial database, checked on 12 November 2026. Every treatment in trials links to its own trial records; the texts are written by AI from them and checked against them by a second AI. People have not reviewed them yet. Placebo, standard medicines used for comparison and procedures are left out.
Phase 3 trials are listed from every country; only some phase 2 trials are listed, so 2 other open phase 2 trials are not listed.
Animal and lab research: studies listed in PubMed and published in the 12 months before 12 November 2026, found by a search for haemophilia. AI chose the treatments from the study summaries and wrote the texts; a second AI checked each one against its study summary. People have not reviewed them yet. Treatments already in the approved or human testing lists are left out. A result in animals or cells does not show that a treatment works in people.
Not medical advice. Talk to your doctor before you change any treatment.
The approval records under a medicine come from Drugs@FDA and the FDA labels (openFDA) and from the EU medicines agency’s medicine data, with its orphan designations, checked on 13 Nov 2026. A date is the medicine’s first approval, for any use; the quoted text is its approved use as written today.
Support organisations
Patient organisations and helplines in Egyesült Államok, for you and your family.
Hemofília organisations in Egyesült Államok
- Genetic and Rare Diseases Information Center
Az NIH genetikai és ritka betegségekről tájékoztató központja (GARD): megbízható információ betegeknek és családoknak honlapon és kapcsolati központon át.
- Hemophilia Foundation of Michigan
Michigani alapítvány, amely oktatással, táborokkal, érdekképviselettel és támogató szolgáltatásokkal segíti a hemofíliával és más vérzékenységgel élőket.
- Hemophilia Foundation of Southern California
Kilenc dél-kaliforniai megyében szolgálja az öröklött vérzékenységi betegségekkel, például hemofíliával élőket oktatással, érdekvédelemmel, támogatással, ösztöndíjakkal és rendezvényekkel.
- National Bleeding Disorders Foundation
Amerikai nonprofit alapítvány (korábban National Hemophilia Foundation) a vér- és vérzékenységi betegségek gyógyításáért és a hemofíliások erősítéséért.
- Nebraska Chapter of the National Bleeding Disorders Foundation
Nebraskai tagozat, amely vérzékenységi betegségekkel, például hemofíliával élő embereket és családokat szolgál oktatással, érdekvédelemmel, táborokkal, programokkal és anyagi támogatással.
- Nevada Chapter of the National Bleeding Disorders Foundation
Nonprofit szervezet, amely a vérzékenységi betegségekkel, például hemofíliával érintett nevadai embereket és családokat szolgálja oktatással, érdekképviselettel, táborokkal, rendezvényekkel és pénzügyi támogatással.
- The Coalition for Hemophilia B
New York-i székhelyű országos nonprofit szervezet, amely érdekképviselettel, rendezvényekkel, hírlevelekkel, anyagi támogatással, ösztöndíjakkal és oktatással segíti a hemofília B közösséget.
- The Hemophilia Foundation of Maryland
Nonprofit szervezet, amely oktatással, érdekképviselettel, támogató szolgáltatásokkal és pénzügyi segítséggel szolgálja a hemofíliával, vWD-vel és más vérzészavarokkal élő marylandieket.
Általános segítség – Egyesült Államok
- 988 Suicide & Crisis Lifeline
Amerikai nemzeti, éjjel-nappali, ingyenes és bizalmas lelkisegély-vonal öngyilkossági krízisben vagy lelki megrázkódtatásban: hívás vagy SMS a 988-ra, chat.
- MedlinePlus
Az amerikai Nemzeti Orvosi Könyvtár (NIH) ingyenes, közérthető egészségügyi tájékoztató szolgáltatása betegségekről, gyógyszerekről, életmódról.
Nemzetközi szervezetek
- Save One Life
Gives direct help, such as sponsorships, scholarships and grants, to people with bleeding disorders in poorer countries.
Offer tissue or data
There are three ways to help research move faster.
Treatments approved outside the EU
Medicines for Hemofília approved in the US or Japan that are not approved in the EU.
Checked on 2026. nov. 11. in the official lists of the US (FDA), Japan (PMDA, approvals since April 2004) and the EU (EMA). 4 uncertain matches are left out.
Your health insurer may pay part of the cost, sometimes all of it. This depends on your insurer, your plan and the country, so always ask your insurer before you go. For planned care in the EU, the EEA and Switzerland, ask about form S2.
“Miracle cure” fact checker
Social media spreads misinformation. Paste what you read here, and we'll tell you whether there is scientific evidence behind it.
What you paste is checked with AI (Anthropic, USA) and is not stored. Please leave out names and other personal details.
Before you pay for anything, ask three things
- Is there a published study in people?
- Can I have the full price in writing?
- What does my doctor say?
“Cures” others already fact-checked
- Omega-3 fatty acids (fish oil) & Haemophilia
- Curcumin (turmeric) & Haemophilia
- Stem cell treatment & Haemophilia
- CBD (cannabidiol) & Haemophilia
Tudnivalók: Hemofília
Források: NHS, MedlinePlus
Ritka, általában öröklött betegség, amelyben a vér nem alvad meg jól, ezért a vérzés tovább tart. Jelei lehetnek a könnyen kialakuló kék foltok, a hosszan tartó vérzés vágás vagy foghúzás után, valamint a fájdalmas, duzzadt ízületek. Injections of the missing clotting protein treat or prevent bleeds, and most people have a normal life expectancy. Főleg férfiakat és fiúkat érint. A gént hordozó nőknek ritkábban vannak tüneteik, és azok enyhébbek.
Mi ez?
Hemofíliában a vérből hiányzik az egyik fehérje, amely az alvadáshoz kell (alvadási faktor). Ezért könnyebben és hosszabban vérzel. A hemofília A-ban a 8-as faktor hiányzik vagy kevés, a hemofília B-ben a 9-es faktor. Mindkettő ugyanazokat a tüneteket okozza, de más gyógyszer kell hozzájuk. Minél kevesebb alvadási faktorod van, annál súlyosabb a betegség.
A legtöbben ezzel születnek, egy megváltozott gén miatt, amely a családban öröklődik. A gén az X-kromoszómán van, ezért főleg férfiakat és fiúkat érint. Az egy megváltozott génnel rendelkező nők és lányok hordozók: továbbadhatják a gént, és némelyiküknek vannak tünetei, általában enyhébbek. Nagyon ritkán a hemofília később, öröklődés nélkül is kialakulhat.
Az első jelek
A jelek általában kora gyerekkorban jelentkeznek, de néha csak később veszik észre őket.
- könnyen kialakuló kék foltok;
- hosszan tartó vérzés vágás, műtét vagy foghúzás után;
- fájdalom, merevség és duzzanat az ízületekben, például a térdben, a könyökben és a bokában;
- gyakori, nehezen elálló orrvérzés;
- vér a vizeletben vagy a székletben.
Hogyan derítik ki az orvosok?
Egy vérvizsgálat megméri, mennyi alvadási faktorod van. Ebből kiderül a típus és a súlyosság. Ha hemofíliát állapítanak meg nálad, a kezeléshez a helyi hemofília-központba küldenek. Genetikai vizsgálattal kideríthető, hogy egy nő hordozza-e a gént. Terhesség alatt egy genetikai tanácsadó elmagyarázhatja a kockázatokat, és vizsgálatokkal a babát születés előtt vagy után is meg lehet vizsgálni.
Jelenlegi kezelés
A hiányzó alvadási faktort injekcióval pótolják: súlyos hemofíliában rendszeresen, a vérzések megelőzésére, enyhébb formákban pedig akkor, amikor vérzés kezdődik. Más lehetőség az emicizumab, a dezmopresszin vagy a tranexámsav.
Rosszabbodni fog?
A legtöbb embernél a kezelés nagyon csökkenti, mennyire befolyásolja a hemofília a mindennapokat, és a várható élettartam normális. Az ízületbe történő vérzés károsíthatja az ízületet. Súlyos vérzés is előfordulhat, főleg műtét vagy sérülés után. Súlyos hemofíliában az agyvérzés életveszélyes lehet. A kezelés csökkenti ezeket a kockázatokat.
Gyógyszerek: mi segít, és mire figyelj
A fő kezelés a hiányzó alvadási faktor injekcióban. Súlyos hemofíliában általában rendszeresen adják, akár heti háromszor, a vérzések megelőzésére. Enyhe vagy közepes hemofíliában akkor adják, amikor vérzés kezdődik, vagy műtét, illetve fogászati beavatkozás előtt. Más gyógyszerek is kezelhetik, például az emicizumab, a dezmopresszin és a tranexámsav. Ezek másképp hatnak, például átveszik a hiányzó faktor feladatát, vagy megakadályozzák, hogy a vérrögök lebomoljanak.
Jó tudni:
- your team can teach you or your child to give the injections at home;
- kezeld a vérzést korán; a legtöbb vérzéshez így is orvosi segítség kell;
- egyeseknél ellenanyagok (inhibitorok) alakulnak ki, amelyek miatt az alvadási faktor nem hat jól; ilyenkor a csapatod másik kezelést keres;
- for a head injury, a deep cut, vomiting or coughing up blood, or black or bloody poo, call the emergency number.
A mozgás és a terápia is segít
- mozogj rendszeresen, gyógytornász tanácsai szerint;
- a gyógytorna segíthet, hogy a vérzés által károsított ízületek jobban működjenek;
Műtét, egyeseknek
Egyeseknél ízületkárosodás alakul ki, amely néha ízületi protézist tesz szükségessé.
Meggyógyítható?
A hemofília általában nem gyógyítható. A hemofília általában nem gyógyítható, de a kezelés segíthet a tünetek kordában tartásában.
Források
Written in plain words by Frontlight from these pages: