Pompe-betegség: ki dolgozik rajta

Intézményenként egy kártya. Szűrhetsz célpontra, országra, vagy csak az EU-13 (Horizon Europe felzárkózó) országok intézményeire.

Az EU-13 szűrő, nem rangsor: csak szűkíti a listát.

74 intézményből 24, a friss publikációk és a nyitott vizsgálatok szerint rendezve. Ez nem minőségi rangsor.

Leállított, visszavont és felfüggesztett vizsgálatok, a szponzor által a regiszterben megadott okkal, szó szerint idézve.

• Visszavonták

  Phase II Clinical Trial of Clenbuterol in Adult Patients With Pompe Disease

  NCT04094948· Duke University· Frissítve: 2022. aug. 17.

  “hasn't got the funding”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

Vizsgálatok, amelyek regiszteradata szerint az egyéni résztvevői adatokat (IPD) megosztják.

• A phase 2, randomized, double-blind study of S-606001 as an add-on to enzyme replacement therapy in patients with late-onset Pompe disease.

  2025-522146-40-00· Shionogi B.V.· Forrás

• Avalglucosidase Alfa French Post-trial Access for Participants With Pompe Disease (PTA Avalglucosidase)

  NCT05164055· Genzyme, a Sanofi Company· Forrás

• A Prospective Study to Observe & Describe Clinical Outcomes of Alglucosidase Alfa Treatment in Patients ≤6 Months of Age With Infantile-onset Pompe Disease (IOPD)

  NCT04848779· Sanofi· Forrás

• Clinical Study for Treatment-naïve IOPD Babies to Evaluate Efficacy and Safety of ERT With Avalglucosidase Alfa

  NCT04910776· Sanofi· Forrás

• China Post-approval Commitment (PAC) Study of Avalglucosidase Alfa in Participants With IOPD

  NCT06666413· Genzyme, a Sanofi Company· Forrás

• A Study to Assess Safety and Efficacy of Avalglucosidase Alfa Administered Every Other Week in Pediatric Patients With Infantile-onset Pompe Disease Previously Treated With Alglucosidase Alfa

  NCT03019406· Genzyme, a Sanofi Company· Forrás

• Avalglucosidase Alfa Pregnancy Study

  NCT05734521· Sanofi· Forrás

• GLYCOGEN RESPONSE TO ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN POMPE DISEASE

  2023-508000-37-01· Rigshospitalet· Forrás

• Study to Evaluate Efficacy and Safety in Chinese Patients With Late Onset Pompe Disease With Alglucosidase Alfa Treatmen

  NCT04676373· Genzyme, a Sanofi Company· Forrás

• Treatment Frequency Reduction in Pompe Disease

  NCT06575829· Erasmus Medical Center· Forrás

Publikációk erről a betegségről egy MeSH-módszerkifejezés szerint, például szekvenálási vagy képalkotó módszerre.

• CRISPR-Cas Systems 1
• Magnetic Resonance Imaging 9
• Cohort Studies 3

Megmutatjuk, a betegség mely célpontjait említi az absztrakt, és onnan a rajtuk dolgozókhoz jutsz.