Spinális izomatrófia (SMA): ki dolgozik rajta

Intézményenként egy kártya. Szűrhetsz célpontra, országra, vagy csak az EU-13 (Horizon Europe felzárkózó) országok intézményeire.

• Minden célpont
• SMN1 4
• VEGF 0
• PARP 0
• TP53 0
• AR 0
• CFTR 1
• DMD 1
• G6PD 0
• HDAC 0
• HTT 1
• NF1 1
• NRF2 0

Az EU-13 szűrő, nem rangsor: csak szűkíti a listát.

378 intézményből 24, a friss publikációk és a nyitott vizsgálatok szerint rendezve. Ez nem minőségi rangsor.

Leállított, visszavont és felfüggesztett vizsgálatok, a szponzor által a regiszterben megadott okkal, szó szerint idézve.

• Visszavonták

  Home Monitoring of Adult Patients With SMA: a Pilot Multicenter Validation Study

  NCT05839145· Institut de Myologie, France· Frissítve: 2026. nov. 4.

  “funding issues”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Visszavonták

  Real World Clinical Effectiveness & Safety of Vesemnogene Lantuparvovec for Spinal Muscular Atrophy (SMA) in Low-middle Income Countries (LMIC).

  NCT07265232· Lantu Biopharma· Frissítve: 2026. szept. 25.

  “Study withdrawn prior to participant enrollment following a reassessment of the clinical development plan.”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  Gut Peptides and Bone Remodeling in Children With Neuromuscular Disorders

  NCT07254988· University of Copenhagen· Frissítve: 2026. ápr. 16.

  “Terminated since further recruitment proved difficult”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Visszavonták

  Chinese Regional Spinal Muscular Atrophy Patient Registration Study

  NCT05631418· The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine· Frissítve: 2023. febr. 23.

  “Due to the lack of application materials, the normal research can not be carried out for the time being.”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

Vizsgálatok, amelyek regiszteradata szerint az egyéni résztvevői adatokat (IPD) megosztják.

• AAV9-ASAH1 intracisterna magna Gene Therapy (GNT0009) in Patients with Spinal Muscular Atrophy with Progressive Myoclonic Epilepsy (SMA - PME)

  2026-527323-10-00· Genethon· Forrás

• A Study to Investigate the Safety and Efficacy of RO7204239 in Combination With Risdiplam (RO7034067) in Participants With Spinal Muscular Atrophy

  NCT05115110· Hoffmann-La Roche· Forrás

• A Study to Learn About the Effect of Nusinersen (BIIB058) Given as Injections to Children With Spinal Muscular Atrophy (SMA) Who Were Previously Treated With Onasemnogene Abeparvovec (RESPOND)

  NCT04488133· Biogen· Forrás

• ASsessing The REAl-world Safety & Effectiveness of Spinal Muscular Atrophy Participants Treated With Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec-brve (OAV101B) (ITVISMA®): A U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM)

  NCT07448610· Novartis Pharmaceuticals· Forrás

• A Study of the Safety of Nusinersen (Spinraza®) and Its Effects on Motor Function in Koreans Living With SMA Treated During Their Usual Medical Care

  NCT04317794· Biogen· Forrás

• Spinal Cord Stimulation for the Treatment of Motor Deficits in People With Spinal Muscular Atrophy - Upper Limb

  NCT06300996· Marco Capogrosso· Forrás

• A Study to Learn About the Safety of BIIB115 Injections and How BIIB115 is Processed in the Bodies of Healthy Adult Male Volunteers and of Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Took Onasemnogene Abeparvovec

  NCT05575011· Biogen· Forrás

• A Study to Learn About Salanersen's (BIIB115) Effects on Movement and Its Safety When Given Before Symptoms Appear in Babies With Genetically Diagnosed Spinal Muscular Atrophy (SMA)

  NCT07221669· Biogen· Forrás

• Long-term Follow-up Study of Risdiplam in Participants With Spinal Muscular Atrophy (SMA)

  NCT05232929· Genentech, Inc.· Forrás

• A Study to Learn About the Safety and Effects of Salanersen (BIIB115) When Given to Babies With Spinal Muscular Atrophy (SMA) Who Were Previously Treated With Onasemnogene Abeparvovec

  NCT07444450· Biogen· Forrás

Publikációk erről a betegségről egy MeSH-módszerkifejezés szerint, például szekvenálási vagy képalkotó módszerre.

• Organoids 1
• CRISPR-Cas Systems 4
• Gene Expression Profiling 1
• Whole Genome Sequencing 1
• Exome Sequencing 1
• Proteomics 4
• Metabolomics 1
• Mass Spectrometry 1
• Magnetic Resonance Imaging 13
• Machine Learning 1
• Cohort Studies 12

Megmutatjuk, a betegség mely célpontjait említi az absztrakt, és onnan a rajtuk dolgozókhoz jutsz.