Thalassaemia: ki dolgozik rajta

Intézményenként egy kártya. Szűrhetsz célpontra, országra, vagy csak az EU-13 (Horizon Europe felzárkózó) országok intézményeire.

• Minden célpont
• G6PD 0
• IDH 0
• TP53 0
• CD19 2
• IL-17 0
• JAK 0
• CTLA-4 0
• FGFR 0
• GLP-1 0
• HDAC 1
• HIF-1 0
• HMGB1 0
• IL-23 0
• IL-6 0
• LAG-3 0
• NLRP3 0
• STING 0
• TIM-3 0

Az EU-13 szűrő, nem rangsor: csak szűkíti a listát.

492 intézményből 24, a friss publikációk és a nyitott vizsgálatok szerint rendezve. Ez nem minőségi rangsor.

Leállított, visszavont és felfüggesztett vizsgálatok, a szponzor által a regiszterben megadott okkal, szó szerint idézve.

• Leállították

  Safety and Efficacy of the Lentiviral Vector in Gene Therapy of Beta-thalassemia Patients

  NCT06219239· Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China· Frissítve: 2026. nov. 4.

  “Suboptimal treatment response”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  Safety and Efficacy Evaluation of Autologous CRISPR-Cas12b Edited Hematopoietic Stem Cells

  NCT06041620· Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China· Frissítve: 2026. nov. 4.

  “Suboptimal treatment response”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  A Study to Evaluate Luspatercept Utilization in Patients With Lower Risk Myelodysplastic Syndromes or Beta-thalassemia

  NCT07681440· Bristol-Myers Squibb· Frissítve: 2026. júl. 2.

  “Insufficient enrollment”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  Siplizumab for Sickle Cell Disease Transplant

  NCT06078696· Columbia University· Frissítve: 2026. jún. 10.

  “Closed by the industry collaborator”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  A Safety and Efficacy Study Evaluating ET-01 in Subjects with Transfusion Dependent Β-Thalassaemia

  NCT04925206· EdiGene (GuangZhou) Inc.· Frissítve: 2025. márc. 30.

  “Development plan change”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  A Study to Evaluate the Safety and Efficacy of ET-01 Transplantation in Subjects with Transfusion Dependent Β-Thalassaemia.

  NCT05752123· EdiGene (GuangZhou) Inc.· Frissítve: 2025. márc. 30.

  “Development plan change”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  Hematopoietic Stem Cell Transplant for High Risk Hemoglobinopathies

  NCT02179359· Masonic Cancer Center, University of Minnesota· Frissítve: 2025. márc. 3.

  “Replaced by another study”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  In Utero Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Alpha-thalassemia Major (ATM)

  NCT02986698· University of California, San Francisco· Frissítve: 2025. jan. 27.

  “Enrollment ended early due to interim data suggesting a lack of efficacy. Interim data did demonstrate that IUHSCT was safe and well tolerated, but the PI and DSMB agreed that enrollment should not continue under the current treatment protocol.”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Felfüggesztve

  Safety and Efficacy Evaluation of γ-globin Reactivated Autologous Hematopoietic Stem Cells

  NCT05442346· Bioray Laboratories· Frissítve: 2024. febr. 28.

  “Sponsor decision”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Visszavonták

  Isoquercetin in Sickle Cell Anemia

  NCT04474626· Jeffrey Zwicker, MD· Frissítve: 2021. jan. 11.

  “Trial did not activate”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

Vizsgálatok, amelyek regiszteradata szerint az egyéni résztvevői adatokat (IPD) megosztják.

• Combination Therapy With Danazol, Prednisolone, and Thalidomide for Thalidomide-Refractory Transfusion-Dependent β-Thalassemia

  NCT07884773· Khyber Medical University Peshawar· Forrás

• A phase 3B, open-label, single-arm, rollover study to evaluate long-term safety of Luspatercept in subjects who have participated in other Luspatercept (ACE-536) clinical trials.

  2022-502498-40-00· Celgene Corp.· Forrás

• A Research Study Looking at Long-term Treatment With Etavopivat in People With Sickle Cell Disease or Thalassaemia

  NCT06609226· Novo Nordisk A/S· Forrás

• A Study to Determine the Efficacy and Safety of Luspatercept in Adult Participants and to Evaluate the Safety and Pharmacokinetics in and Adolescent Participants With Alpha (α)-Thalassemia

  NCT05664737· Bristol-Myers Squibb· Forrás

• Improving the Results of Bone Marrow Transplantation for Patients With Severe Congenital Anemias

  NCT00061568· National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)· Forrás

• A Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of Luspatercept for the Treatment of Transfusion-dependent (TD) Anemia Associated With Myelodysplastic Syndromes (MDS) & Beta-thalassemia (β-Thal) in India

  NCT05891249· Bristol-Myers Squibb· Forrás

• Nonmyeloablative Peripheral Blood Mobilized Hematopoietic Precursor Cell Transplantation for Sickle Cell Disease and Beta-thalassemia in People With Higher Risk of Transplant Failure

  NCT02105766· National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)· Forrás

• Gene Therapy for Patients With Transfusion-Dependent β-Thalassemia

  NCT07721480· Prince of Wales Hospital, Shatin, Hong Kong· Forrás

• Study of Safety & PK of Luspatercept (ACE-536) in Pediatric Participants With Beta (β)-Thalassemia

  NCT04143724· Celgene· Forrás

• A Study to Test the Safety, Tolerability, and Efficacy of an Antibody, REGN7999, Injected Under the Skin for the Treatment of Iron Overload in Adult Participants With Non-Transfusion Dependent β-thalassemia, Using MRI Scans to Measure Iron Levels in the Body

  NCT06421636· Regeneron Pharmaceuticals· Forrás

Publikációk erről a betegségről egy MeSH-módszerkifejezés szerint, például szekvenálási vagy képalkotó módszerre.

• Single-Cell Analysis 1
• CRISPR-Cas Systems 18
• Gene Expression Profiling 3
• Whole Genome Sequencing 3
• Exome Sequencing 12
• Proteomics 7
• Metabolomics 3
• Mass Spectrometry 1
• Flow Cytometry 1
• Immunohistochemistry 1
• Magnetic Resonance Imaging 30
• Machine Learning 11
• Deep Learning 2
• Cohort Studies 18

• Association of HBB gene variants with cardiometabolic and renal phenotypes in a Taiwanese genomic cohort: a cross-sectional study.

  BMC Genomics, 2026. aug.

• Incremental yield of genome sequencing after exome sequencing for nonimmune hydrops fetalis spectrum.

  Am J Obstet Gynecol MFM, 2026. júl.

• Endocrinopathies and growth in a UK cohort of children with transfusion dependent thalassaemia.

  Br J Haematol, 2026. júl.

• Low- to moderate-dose thalidomide combination rescue after luspatercept failure in transfusion-dependent β-thalassemia: a real-world cohort study.

  Ann Hematol, 2026. júl.

• Integrative analysis of single nucleotide polymorphism of PDE7B (rs2327669) with biopsychosocial and biochemical parameters in β-thalassemia major patients in Pakistani Cohort.

  Mol Biol Rep, 2026. jún.

• Accurate identification of sickle cell disease cases in a large genotyped cohort using electronic health record data.

  Blood Adv, 2026. jún.

• Comparative study of hemoglobin changes following transfusion of fresh and old blood in patients with thalassemia referred to Bahrami Hospital.

  BMC Pediatr, 2026. jún.

• Incidence and determinants of red cell alloimmunization and autoimmunization in paediatric thalassaemia: A North Indian cohort study.

  Vox Sang, 2026. jún.

• HLA polymorphisms shape divergent outcomes of Toxoplasma and Plasmodium infection in Eastern Indian HbE/β-thalassemia cohort.

  Commun Biol, 2026. máj.

• Common hemoglobin variants affecting the diagnosis of β-thalassemia: A large cohort data at a single center.

  PLoS One, 2026. ápr.

Megmutatjuk, a betegség mely célpontjait említi az absztrakt, és onnan a rajtuk dolgozókhoz jutsz.