Thalassaemia: ki dolgozik rajta

Intézményenként egy kártya. Célpontra vagy országra szűkítheted a listát.

• Minden célpont
• G6PD 0
• IDH 0
• TP53 0
• CD19 2
• IL-17 0
• JAK 0
• CTLA-4 0
• FGFR 0
• GLP-1 0
• HDAC 1
• HIF-1 0
• HMGB1 0
• IL-23 0
• IL-6 0
• LAG-3 0
• NLRP3 0
• STING 0
• TIM-3 0

492 intézményből 24, a friss publikációk és a nyitott vizsgálatok szerint rendezve. Ez nem minőségi rangsor.

Funded research projects that name this disease in their title, terms or summary and have not ended yet: who is funded, where, how much and until when. Organisations only; the funder's page has the details.

• NIH NCI · R56

  Defining the causes and consequences of telomeric DNA damage in the Alternative Lengthening of Telomeres Pathway

  Boston University Medical Campus· Boston, Egyesült Államok· 163 500 USD awarded in fiscal year 2026· until 2027. aug.

• NIH NICHD · R01

  Xist RNA and the spreading of epigenetic complexes to enact gene silencing

  Massachusetts General Hospital· Boston, Egyesült Államok· 690 102 USD awarded in fiscal year 2026· until 2031. aug.

• NIH NIDDK · F31

  PINK1 in the regulation of terminal erythroid maturation and enucleation

  Icahn School of Medicine at Mount Sinai· New York, Egyesült Államok· 50 114 USD awarded in fiscal year 2026· until 2029. aug.

• NIH NHLBI · P01

  Targeting hematopoietic stem cells by lipid nanoparticles to treat hematological disorders

  Children's Hosp of Philadelphia· Philadelphia, Egyesült Államok· 2 712 905 USD awarded in fiscal year 2026· until 2031. máj.

• NIH NHLBI · R03

  Genetic Modifiers of AKI in SCA

  University of Tennessee Health Sci Ctr· Memphis, Egyesült Államok· 253 395 USD awarded in fiscal year 2026· until 2028. máj.

• European Commission (Horizon Europe) · HORIZON-RIA

  Nanomedicine Approach to Normalize Erythrocyte Maturation in Congenital Anemia by messenger RNA (NANEMIAR)

  Fundacion Para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia· Murcia, Spanyolország· EU contribution 2 682 898 EUR· until 2027. febr.· 3 countries

  The disease is named only in the funder's project summary, not in the title.

6 of 104 running projects, newest first. Listed amounts together: 53,5 M USD + 2,7 M EUR.

Sources: NIH RePORTER (U.S. National Institutes of Health, public domain) and CORDIS (European Commission, CC BY 4.0). Changes: filtered by disease, organisations matched to ROR.

Leállított, visszavont és felfüggesztett vizsgálatok, a szponzor által a regiszterben megadott okkal, szó szerint idézve.

• Leállították

  Safety and Efficacy of the Lentiviral Vector in Gene Therapy of Beta-thalassemia Patients

  NCT06219239· Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China· Frissítve: 2026. nov. 4.

  “Suboptimal treatment response”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  Safety and Efficacy Evaluation of Autologous CRISPR-Cas12b Edited Hematopoietic Stem Cells

  NCT06041620· Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China· Frissítve: 2026. nov. 4.

  “Suboptimal treatment response”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  A Study to Evaluate Luspatercept Utilization in Patients With Lower Risk Myelodysplastic Syndromes or Beta-thalassemia

  NCT07681440· Bristol-Myers Squibb· Frissítve: 2026. júl. 2.

  “Insufficient enrollment”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  Siplizumab for Sickle Cell Disease Transplant

  NCT06078696· Columbia University· Frissítve: 2026. jún. 10.

  “Closed by the industry collaborator”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  A Safety and Efficacy Study Evaluating ET-01 in Subjects with Transfusion Dependent Β-Thalassaemia

  NCT04925206· EdiGene (GuangZhou) Inc.· Frissítve: 2025. márc. 30.

  “Development plan change”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  A Study to Evaluate the Safety and Efficacy of ET-01 Transplantation in Subjects with Transfusion Dependent Β-Thalassaemia.

  NCT05752123· EdiGene (GuangZhou) Inc.· Frissítve: 2025. márc. 30.

  “Development plan change”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  Hematopoietic Stem Cell Transplant for High Risk Hemoglobinopathies

  NCT02179359· Masonic Cancer Center, University of Minnesota· Frissítve: 2025. márc. 3.

  “Replaced by another study”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  In Utero Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Alpha-thalassemia Major (ATM)

  NCT02986698· University of California, San Francisco· Frissítve: 2025. jan. 27.

  “Enrollment ended early due to interim data suggesting a lack of efficacy. Interim data did demonstrate that IUHSCT was safe and well tolerated, but the PI and DSMB agreed that enrollment should not continue under the current treatment protocol.”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Felfüggesztve

  Safety and Efficacy Evaluation of γ-globin Reactivated Autologous Hematopoietic Stem Cells

  NCT05442346· Bioray Laboratories· Frissítve: 2024. febr. 28.

  “Sponsor decision”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Visszavonták

  Isoquercetin in Sickle Cell Anemia

  NCT04474626· Jeffrey Zwicker, MD· Frissítve: 2021. jan. 11.

  “Trial did not activate”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

Vizsgálatok, amelyek regiszteradata szerint az egyéni résztvevői adatokat (IPD) megosztják.

• Combination Therapy With Danazol, Prednisolone, and Thalidomide for Thalidomide-Refractory Transfusion-Dependent β-Thalassemia

  NCT07884773· Khyber Medical University Peshawar· Forrás

• A phase 3B, open-label, single-arm, rollover study to evaluate long-term safety of Luspatercept in subjects who have participated in other Luspatercept (ACE-536) clinical trials.

  2022-502498-40-00· Celgene Corp.· Forrás

• A Research Study Looking at Long-term Treatment With Etavopivat in People With Sickle Cell Disease or Thalassaemia

  NCT06609226· Novo Nordisk A/S· Forrás

• A Study to Determine the Efficacy and Safety of Luspatercept in Adult Participants and to Evaluate the Safety and Pharmacokinetics in and Adolescent Participants With Alpha (α)-Thalassemia

  NCT05664737· Bristol-Myers Squibb· Forrás

• Improving the Results of Bone Marrow Transplantation for Patients With Severe Congenital Anemias

  NCT00061568· National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)· Forrás

• A Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of Luspatercept for the Treatment of Transfusion-dependent (TD) Anemia Associated With Myelodysplastic Syndromes (MDS) & Beta-thalassemia (β-Thal) in India

  NCT05891249· Bristol-Myers Squibb· Forrás

• Nonmyeloablative Peripheral Blood Mobilized Hematopoietic Precursor Cell Transplantation for Sickle Cell Disease and Beta-thalassemia in People With Higher Risk of Transplant Failure

  NCT02105766· National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)· Forrás

• Gene Therapy for Patients With Transfusion-Dependent β-Thalassemia

  NCT07721480· Prince of Wales Hospital, Shatin, Hong Kong· Forrás

• Study of Safety & PK of Luspatercept (ACE-536) in Pediatric Participants With Beta (β)-Thalassemia

  NCT04143724· Celgene· Forrás

• A Study to Test the Safety, Tolerability, and Efficacy of an Antibody, REGN7999, Injected Under the Skin for the Treatment of Iron Overload in Adult Participants With Non-Transfusion Dependent β-thalassemia, Using MRI Scans to Measure Iron Levels in the Body

  NCT06421636· Regeneron Pharmaceuticals· Forrás

Publikációk erről a betegségről egy MeSH-módszerkifejezés szerint, például szekvenálási vagy képalkotó módszerre.

• Single-Cell Analysis 1
• CRISPR-Cas Systems 18
• Gene Expression Profiling 3
• Whole Genome Sequencing 3
• Exome Sequencing 12
• Proteomics 7
• Metabolomics 3
• Mass Spectrometry 1
• Flow Cytometry 1
• Immunohistochemistry 1
• Magnetic Resonance Imaging 30
• Machine Learning 11
• Deep Learning 2
• Cohort Studies 18

• Recent trends and innovative strategies in the curative approach for β-thalassemia: a current prospect and future perspective.

  Mol Biol Rep, 2026. okt.

• Precision base-editing of the cryptic 3' acceptor site to correct the RNA splicing defect of β654-thalassemia.

  Mol Biomed, 2026. szept.

• CRISPR-Cas9 genome editing: technological advances, delivery strategies and precision engineering of primary cells for therapeutic application in genetic disorders and diabetes mellitus.

  Mol Biol Rep, 2026. szept.

• Dissecting polycomb complexes for enhanced fetal hemoglobin production.

  Blood, 2026. aug.

• CRISPR application in hematological disorders: from bench to bedside.

  Blood Adv, 2026. aug.

• Base editing for precision therapeutics.

  Cell Genom, 2026. júl.

• Oligonucleotide Synthesis Errors Are a Source of Untoward Variation in HDR-Mediated Gene Editing.

  Genes (Basel), 2026. jún.

• A Dual-Viral Delivery Platform Enables Efficient Site-Specific Integration of Therapeutic-Length Genes in Human Primary Stem Cells.

  Hum Gene Ther, 2026. máj.

• Clinical Trial Landscape of Gene-Edited Autologous Hematopoietic Stem Cells for Hemoglobinopathies and Immunodeficiencies.

  Int J Mol Sci, 2026. ápr.

• CRISPR-Cas12a Gene Editing of HBG1 and HBG2 Promoters to Treat β-Thalassemia.

  N Engl J Med, 2026. ápr.

Megmutatjuk, a betegség mely célpontjait említi az absztrakt, és onnan a rajtuk dolgozókhoz jutsz.