Duchenne-izomdisztrófia: ki dolgozik rajta

Intézményenként egy kártya. Célpontra vagy országra szűkítheted a listát.

• Minden célpont
• DMD 9
• ATM 0
• SIRT1 0
• EGFR 0
• AMPK 0
• HDAC 0
• mTOR 0
• SGLT2 1
• TNF 0
• CFTR 1
• CTLA-4 0
• G6PD 0
• GLP-1 0
• HTT 1
• IL-23 0
• IL-6 0
• NF1 1
• NRF2 0
• PINK1 0
• PPAR 0
• SMN1 1
• STK11 0
• TTR 1
• YAP 0

390 intézményből 24, a friss publikációk és a nyitott vizsgálatok szerint rendezve. Ez nem minőségi rangsor.

Funded research projects that name this disease in their title, terms or summary and have not ended yet: who is funded, where, how much and until when. Organisations only; the funder's page has the details.

• NIH NIAMS · R21

  Failure to resolve an adaptive stress state contributes to Duchenne Muscular Dystrophy Severity

  University of Southern California· Los Angeles, Egyesült Államok· 211 650 USD awarded in fiscal year 2026· until 2028. aug.

• NIH NIA · R44

  IND-enabling program for novel stimulant FBD-400

  Firebird Pharmaceuticals, Inc.· Boston, Egyesült Államok· 1 654 275 USD awarded in fiscal year 2026· until 2028. máj.

• NIH NINDS · R56

  Treg-mediated tolerance of dystrophin immunity

  University of California-Irvine· Irvine, Egyesült Államok· 549 500 USD awarded in fiscal year 2026· until 2027. aug.

• NIH NINDS · U01

  Advancing Ex Vivo Gene Therapy: IND-Enabling Studies for ASAH1-related SMA-PME

  Cedars-Sinai Medical Center· Los Angeles, Egyesült Államok· 825 159 USD awarded in fiscal year 2026· until 2028. aug.

• NIH NIAMS · R01

  Targeting protein N-terminal methyltransferase in muscle diseases

  Purdue University· West Lafayette, Egyesült Államok· 587 757 USD awarded in fiscal year 2026· until 2031. jún.

• European Commission (Horizon Europe) · HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF

  Syriac Education, Abbasid Times: Reclaiming the Place of Syriac Intellectual Training under Muslim Rulers (SEAT)

  Universita Degli Studi di Catania· Catania, Olaszország· EU contribution 209 483 EUR· until 2029. febr.

  The disease is named only in the funder's project summary, not in the title.

• European Commission (Horizon Europe) · HORIZON-ERC-POC

  Targeted Genetic Manipulation of Muscle Stem Cells in vivo Towards New Treatment Strategies Against Muscular Dystrophies (StemAAV)

  Institut Pasteur· Paris, Franciaország· EU contribution 150 000 EUR· until 2028. máj.

  The disease is named only in the funder's project summary, not in the title.

• European Commission (Horizon Europe) · HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF

  SKeletal Muscle - REgulation of FORce and Maturation through Tubulin isotypes (SKM-REFORMAT)

  Universite Lyon 1 Claude Bernard· Villeurbanne Cedex, Franciaország· EU contribution 242 261 EUR· until 2028. jan.

  The disease is named only in the funder's project summary, not in the title.

• European Commission (Horizon Europe) · HORIZON-ERC-POC

  Exploiting Transcriptional Adaptation to Develop New Genetic Compensation-based Therapies (TA2TRSQ)

  Max-Planck-Gesellschaft Zur Forderung Der Wissenschaften Ev· Munchen, Németország· EU contribution 150 000 EUR· until 2027. febr.

  The disease is named only in the funder's project summary, not in the title.

• European Commission (Horizon Europe) · HORIZON-TMA-MSCA-PF-GF

  Deciphering the role of protein S-palmitoylation in skeletal muscle physiopathology (MyoPALM)

  Universita Degli Studi di Padova· Padova, Olaszország· EU contribution 320 924 EUR· until 2027. aug.· 2 countries

10 of 218 running projects, newest first. Listed amounts together: 115,0 M USD + 16,5 M EUR.

Sources: NIH RePORTER (U.S. National Institutes of Health, public domain) and CORDIS (European Commission, CC BY 4.0). Changes: filtered by disease, organisations matched to ROR.

Leállított, visszavont és felfüggesztett vizsgálatok, a szponzor által a regiszterben megadott okkal, szó szerint idézve.

• Leállították

  A Study to Understand the Long-term Safety and Effects of an Experimental Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy.

  NCT05689164· Pfizer· Frissítve: 2026. nov. 12.

  “All participants who have received fordadistrogene movaparvovec in any Pfizer study will now be assessed for long-term safety in 1 combined study: C3391003”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) Following Imlifidase Infusion in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Determined to Have Pre-existing Antibodies to Recombinant Adeno-Associated Virus Serotype (rAAVrh74)

  NCT06241950· Sarepta Therapeutics, Inc.· Frissítve: 2026. nov. 6.

  “Study is being terminated due to a business decision.”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  Study of Ataluren in Previously Treated Participants With Nonsense Mutation Dystrophinopathy (nmDBMD)

  NCT01247207· PTC Therapeutics· Frissítve: 2026. okt. 8.

  “Sponsor decision”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  Gut Peptides and Bone Remodeling in Children With Neuromuscular Disorders

  NCT07254988· University of Copenhagen· Frissítve: 2026. ápr. 16.

  “Terminated since further recruitment proved difficult”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  A Study Of PGN-EDO51 In Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable To Exon 51-Skipping Treatment

  NCT06079736· PepGen Inc· Frissítve: 2025. dec. 2.

  “PGN-EDO51 development terminated by Sponsor”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Visszavonták

  Natural History of Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy (DMD-CMP)

  NCT05558813· Assistance Publique - Hôpitaux de Paris· Frissítve: 2025. nov. 20.

  “Cancellation of financing by the financier.”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  Study of Fordadistrogene Movaparvovec in Early Stage Duchenne Muscular Dystrophy

  NCT05429372· Pfizer· Frissítve: 2025. okt. 21.

  “All participants who have received fordadistrogene movaparvovec in any Pfizer study will now be assessed for long-term safety in one combined study: C3391003”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  A Study to Evaluate the Safety and Tolerability of PF-06939926 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy

  NCT03362502· Pfizer· Frissítve: 2025. szept. 15.

  “All participants who have received fordadistrogene movaparvovec in any Pfizer study will now be assessed for long-term safety in 1 combined study: C3391003”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  A Gene Transfer Therapy to Evaluate the Safety and Efficacy of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) Following Therapeutic Plasma Exchange (Plasmapheresis) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) and Pre-existing Antibodies to AAVrh74

  NCT06597656· Sarepta Therapeutics, Inc.· Frissítve: 2025. szept. 4.

  “Study is being terminated due to a business decision.”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Visszavonták

  A Study of PGN-EDO51 or Placebo in People With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51-Skipping Treatment

  NCT06833931· PepGen Inc· Frissítve: 2025. jún. 24.

  “Global PGN-EDO51 development voluntarily discontinued by Sponsor”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

Vizsgálatok, amelyek regiszteradata szerint az egyéni résztvevői adatokat (IPD) megosztják.

• A Study to Understand the Long-term Safety and Effects of an Experimental Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy.

  NCT05689164· Pfizer· Forrás

• A Phase 2 Trial to Investigate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Tegacorat in Male Participants 4 to <7 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy

  NCT07911995· Grünenthal GmbH· Forrás

• Duchenne Electronic Health Record Study

  NCT07609394· The Duchenne Registry· Forrás

• A Gene Delivery Study to Evaluate the Safety and Expression of Delandistrogene Moxeparvovec in Participants Under the Age of Four With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

  NCT06128564· Hoffmann-La Roche· Forrás

• A Study to Assess the Efficacy and Safety of Satralizumab in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

  NCT06450639· Hoffmann-La Roche· Forrás

• Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Identification of Surrogate Outcome Measures for DMD Drug Trials

  NCT07674758· Vanderbilt University Medical Center· Forrás

• CureDuchenne Link®: A Resource for Research

  NCT04972604· CureDuchenne· Forrás

• Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy

  NCT04281485· Pfizer· Forrás

• A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE)

  NCT06138639· Solid Biosciences Inc.· Forrás

• The Duchenne Registry

  NCT02069756· The Duchenne Registry· Forrás

Publikációk erről a betegségről egy MeSH-módszerkifejezés szerint, például szekvenálási vagy képalkotó módszerre.

• Single-Cell Analysis 2
• Organoids 3
• CRISPR-Cas Systems 13
• Gene Expression Profiling 7
• Sequence Analysis, RNA 1
• Whole Genome Sequencing 4
• Exome Sequencing 5
• Proteomics 13
• Metabolomics 1
• Mass Spectrometry 2
• Immunohistochemistry 3
• Magnetic Resonance Imaging 19
• Machine Learning 2
• Cohort Studies 8

• Genetic Analysis and Reproductive Intervention in a Duchenne Muscular Dystrophy Family With Cryptic Complex Chromosomal Rearrangement Identified by Structural Variation Sequencing.

  Hum Mutat, 2026. szept.

• Patterns, Indications, and Outcomes of Genetic Testing Among Pediatric Patients.

  J Nepal Health Res Counc, 2026. aug.

• Clinico-genetic heterogeneity in Pakistani families affected with muscular dystrophies.

  Mol Biol Rep, 2026. márc.

• Skipping the Biopsy: Real-World Experience of Whole-Exome Sequencing as First-Tier Testing in Pediatric Muscular Disorders.

  Int J Mol Sci, 2026. márc.

• Integrated Genotyping Strategies for Uncovering Detailed Haplotype Structures and Characterization of DMD Duplications.

  Clin Chem, 2026. febr.

Megmutatjuk, a betegség mely célpontjait említi az absztrakt, és onnan a rajtuk dolgozókhoz jutsz.