Pompe-betegség: vizsgálatok beutaláshoz
33 nyitott vizsgálat az általunk olvasott registrykben. Minden sor a saját registry-adatlapjára mutat.
Csak registry-adatok. A Frontlight nem dönti el, hogy egy beteg részt vehet-e: erről a vizsgálati csoport dönt.
Hol vannak a nyitott vizsgálatok
Írj be egy várost a távolság szerinti sorrendhez. A távolságot a böngésződ számolja; a várost nem küldjük el sehova.
33 vizsgálat látható
2. fázis0 helyszín
Még nem keres résztvevőt
NCT07750990
An Extension Study of S-606001 in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)
Shionogi
Registry-frissítés: 2026. okt. 13.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.gov1/2. fázis9 helyszín
Résztvevőt keresEgyesült Államok
NCT07282847
A Study to Evaluate Safety, Tolerability, and Efficacy of AB-1009 Gene Therapy (GAA Gene) in Adult Participants With Late-Onset Pompe Disease (PROGRESS-GT LOPD)
AskBio Inc
Registry-frissítés: 2026. okt. 13.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.gov1. fázis0 helyszín
Még nem keres résztvevőt
NCT07787650
A Study of S-606001 as Monotherapy in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)
Shionogi
Registry-frissítés: 2026. aug. 26.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.gov1. fázis6 helyszín
Résztvevőt keresNémetország, Hollandia, Egyesült Államok
NCT07354724
A Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of DNL952 in Adult Participants With Late-Onset Pompe Disease
Denali Therapeutics Inc.
Registry-frissítés: 2026. aug. 17.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.gov2. fázis28 helyszín
Résztvevőt keresBelgium, Németország, Dánia, Spanyolország, Franciaország, Egyesült Királyság
NCT07123155
Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)
Shionogi
Registry-frissítés: 2026. jún. 23.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.gov4. fázis1 helyszín
Résztvevőt keresKína
NCT06666413
China Post-approval Commitment (PAC) Study of Avalglucosidase Alfa in Participants With IOPD
Genzyme, a Sanofi Company
Registry-frissítés: 2026. márc. 23.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.gov1. fázis1 helyszín
Résztvevőt keresEgyesült Államok
NCT04532047
PEARL (PrEnAtal Enzyme Replacement Therapy for Lysosomal Storage Disorders)
University of California, San Francisco
Registry-frissítés: 2026. márc. 17.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.gov3. fázis18 helyszín
Résztvevőt keresNémetország, Dánia, Franciaország, Egyesült Királyság, Olaszország, Hollandia
NCT04808505
A Study to Evaluate the Safety, Efficacy, PK, PD and Immunogenicity of Cipaglucosidase Alfa/Miglustat in IOPD Subjects Aged 0 to <18
Amicus Therapeutics
Registry-frissítés: 2026. jan. 22.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.govFázis nélkül1 helyszín
Résztvevőt keresBelgium
NCT07136844
Gait Analysis Parameter and Upper Limb Evaluation in Adult Patients With Neurological or Metabolic Pathology
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Registry-frissítés: 2025. aug. 22.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.govFázis nélkül1 helyszín
Csak meghívásraNémetország
NCT07072676
The Use of Assistive Gait Devices Can Reduce the Risk of Falls in Patients With Neuromuscular Diseases Following a Training Period.
LMU Klinikum
Registry-frissítés: 2025. júl. 18.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.gov1/2. fázis1 helyszín
Résztvevőt keresKína
NCT06391736
Evaluation of the Safety and Efficacy of Late-onset Pompe Disease Gene Therapy Drug
GeneCradle Inc
Registry-frissítés: 2025. júl. 3.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.gov4. fázis1 helyszín
Még nem keres résztvevőtHollandia
NCT06575829
Treatment Frequency Reduction in Pompe Disease
Erasmus Medical Center
Registry-frissítés: 2024. aug. 28.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.govKorai 1. fázis1 helyszín
Még nem keres résztvevőtKína
NCT06178432
Evaluation of the Safety, Tolerability and Efficacy of Gene Therapy Drug for Late Onset Pompe Disease (LOPD)
Huashan Hospital
Registry-frissítés: 2023. dec. 21.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.govFázis nélkül282 helyszín
Résztvevőt keresEgyesült Arab Emírségek, Argentína, Ausztrália, Belgium, Bulgária, Brazília
NCT00231400
Pompe Disease Registry Protocol
Genzyme, a Sanofi Company
Registry-frissítés: 2026. okt. 28.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.govFázis nélkül1 helyszín
Résztvevőt keresFranciaország
NCT06833489
Transcriptomic Analysis to Put an End to Misdiagnosis in Patients With Rare Muscle Diseases
Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Registry-frissítés: 2026. okt. 28.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.govFázis nélkül1 helyszín
Még nem keres résztvevőtJordánia
NCT07892651
MENA/Levant Epidemiological, Registry of Immunological & Clinical Traits (MERIT)
Axiom Bioregistry
Registry-frissítés: 2026. okt. 23.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.gov4. fázis1 helyszín
Még nem keres résztvevőtHollandia
2024-520365-31-01
Pompe disease; new Outcomes measures, Treatment Effect and Novel Targeted Investigations for Advancing Long-term follow-up (POTENTIAL).
Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)
Registry-frissítés: 2026. okt. 1.
Registry-adatlap: EU CTISFázis nélkül1 helyszín
Résztvevőt keresTajvan
NCT07834320
Pompe Disease RWE Long-term Monitoring Program
National Taiwan University Hospital
Registry-frissítés: 2026. szept. 22.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.gov2. fázis14 helyszín
Résztvevőt keresBelgium, Németország, Dánia, Spanyolország, Franciaország, Olaszország
2025-522146-40-00
A phase 2, randomized, double-blind study of S-606001 as an add-on to enzyme replacement therapy in patients with late-onset Pompe disease.
Shionogi B.V.
Registry-frissítés: 2026. szept. 18.
Registry-adatlap: EU CTISFázis nélkül1 helyszín
Résztvevőt keresOlaszország
NCT07664930
Phrenic Nerve and Diaphragm Electrophysiology in Pompe Disease
IRCCS National Neurological Institute "C. Mondino" Foundation
Registry-frissítés: 2026. jún. 24.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.govFázis nélkül35 helyszín
Résztvevőt keresAusztrália, Belgium, Brazília, Csehország, Németország, Egyesült Királyság
NCT00567073
Pompe Pregnancy Sub-Registry
Genzyme, a Sanofi Company
Registry-frissítés: 2026. ápr. 16.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.govFázis nélkül1 helyszín
Résztvevőt keresEgyesült Államok
NCT01665326
Determination of CRIM Status and Longitudinal Follow-up of Individuals With Pompe Disease
Duke University
Registry-frissítés: 2026. ápr. 8.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.govFázis nélkül1 helyszín
Résztvevőt keresEgyesült Államok
NCT05619900
Registry of Patients Diagnosed With Lysosomal Storage Diseases
University of California, San Francisco
Registry-frissítés: 2026. ápr. 8.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.govFázis nélkül41 helyszín
Résztvevőt keresAusztria, Belgium, Németország, Dánia, Egyesült Királyság, Görögország
NCT06121011
A Global Prospective Observational Registry of Patients With Pompe Disease
Amicus Therapeutics
Registry-frissítés: 2026. márc. 10.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.govFázis nélkül1 helyszín
Résztvevőt keresEgyesült Államok
NCT04639336
Cognitive and Neurological Pathologies in Pompe Disease
Duke University
Registry-frissítés: 2026. márc. 4.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.govFázis nélkül1 helyszín
Résztvevőt keresEgyesült Államok
NCT05734521
Avalglucosidase Alfa Pregnancy Study
Sanofi
Registry-frissítés: 2026. jan. 16.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.govFázis nélkül1 helyszín
Résztvevőt keresEgyesült Államok
NCT05989620
Long-Term Development of Muscular Dystrophy Outcome Assessments
Virginia Commonwealth University
Registry-frissítés: 2025. nov. 18.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.govFázis nélkül1 helyszín
Csak meghívásraNémetország
NCT06605612
Development and Validation of the FBIndex to Determine the Risk of Falls for Patients With Neuromuscular Disorders
LMU Klinikum
Registry-frissítés: 2025. szept. 10.
Registry-adatlap: ClinicalTrials.gov4. fázis1 helyszín
Résztvevőt keresDánia
2023-508000-37-01
GLYCOGEN RESPONSE TO ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN POMPE DISEASE
Rigshospitalet
Registry-frissítés: 2025. aug. 22.
Registry-adatlap: EU CTIS4. fázis1 helyszín
Még nem keres résztvevőtHollandia
2024-518269-92-00
Effects and health economic aspects of enzyme therapy in children and adults with Pompe disease
Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)
Registry-frissítés: 2024. dec. 16.
Registry-adatlap: EU CTIS
Ugyanezek a helyszínek listában
- Egyesült Államok13 nyitott vizsgálat
- Németország9 nyitott vizsgálat
- Hollandia8 nyitott vizsgálat
- Olaszország7 nyitott vizsgálat
- Franciaország6 nyitott vizsgálat
- Belgium6 nyitott vizsgálat
- Dánia5 nyitott vizsgálat
- Egyesült Királyság5 nyitott vizsgálat
- Kína4 nyitott vizsgálat
- Tajvan4 nyitott vizsgálat
- Spanyolország2 nyitott vizsgálat
- Ausztrália2 nyitott vizsgálat
- Brazília2 nyitott vizsgálat
- Jordánia2 nyitott vizsgálat
- Magyarország2 nyitott vizsgálat
- Horvátország2 nyitott vizsgálat
- Kanada1 nyitott vizsgálat
- India1 nyitott vizsgálat
- Dél-Korea1 nyitott vizsgálat
- Thaiföld1 nyitott vizsgálat
- Bulgária1 nyitott vizsgálat
- Argentína1 nyitott vizsgálat
- Malajzia1 nyitott vizsgálat
- Vietnám1 nyitott vizsgálat
- Kolumbia1 nyitott vizsgálat
- Japán1 nyitott vizsgálat
- Libanon1 nyitott vizsgálat
- Románia1 nyitott vizsgálat
- Csehország1 nyitott vizsgálat
- Görögország1 nyitott vizsgálat
- Ausztria1 nyitott vizsgálat
- Szlovénia1 nyitott vizsgálat
- Lengyelország1 nyitott vizsgálat
Kik kezelik
Intézmények, amelyeknek vizsgálata vagy közleménye van ebben a betegségben (OpenAlex, registryk). Csak intézmények, személyek nem.
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
Fairfax, Egyesült Államok
6 vizsgálat · 8 közlemény · ROR
University of California, San Francisco
San Francisco, Egyesült Államok
2 vizsgálat · 3 közlemény · ROR
Amicus Therapeutics (United Kingdom)
Gerrards Cross, Egyesült Királyság
0 vizsgálat · 6 közlemény · ROR
Mi változott az elmúlt 7 napban
Registry-tények, soronként egy, a legújabb elöl.
Lezárult a jelentkezés
Effects of Whole-body Electrical Muscle Stimulation Exercise on Adults With Neuromuscular Disease
NCT07478172 · Fázis nélkül · Egyesült Államok
Forrás: ClinicalTrials.govFázisváltás: 1/2. fázis → 1. fázis
NCT07354724 · 1. fázis · Németország, Hollandia, Egyesült Államok
Forrás: ClinicalTrials.govStátuszváltás: Résztvevőt keres → Még nem keres résztvevőt
Treatment Frequency Reduction in Pompe Disease
NCT06575829 · 4. fázis · Hollandia
Forrás: ClinicalTrials.govLezárult a jelentkezés
A Gene Transfer Study for Late-Onset Pompe Disease (RESOLUTE)
NCT04093349 · 1/2. fázis · Kanada, Németország, Dánia, Franciaország, Egyesült Királyság, Olaszország
Forrás: ClinicalTrials.govStátuszváltás: Fut, nem keres résztvevőt → Befejeződött
NCT04138277 · 3. fázis · Argentína, Ausztria, Ausztrália, Belgium, Kanada, Németország
Forrás: ClinicalTrials.govStátuszváltás: Befejeződött → Fut, nem keres résztvevőt
NCT03911505 · 3. fázis · Ausztrália, Kanada, Németország, Olaszország, Japán, Egyesült Államok
Forrás: ClinicalTrials.govMegnyílt a jelentkezés
A Gene Transfer Study for Late-Onset Pompe Disease (RESOLUTE)
NCT04093349 · 1/2. fázis · Kanada, Németország, Dánia, Franciaország, Egyesült Királyság, Olaszország
Forrás: ClinicalTrials.govMegnyílt a jelentkezés
Treatment Frequency Reduction in Pompe Disease
NCT06575829 · 4. fázis · Hollandia
Forrás: ClinicalTrials.gov
Eredménykártya
Az elmúlt 3 évben befejezett vagy leállt vizsgálatok, a registry szerinti okkal és a kapcsolódó közleményekkel.
1. fázisVége: 2026. márc. 12.
Korai 1. fázisVége: 2026. febr. 13.
2. fázisVége: 2025. dec. 30.
Indulás előtt visszavonták0 résztvevő
NCT04094948
Phase II Clinical Trial of Clenbuterol in Adult Patients With Pompe Disease
Megadott ok: hasn't got the funding
Fázis nélkülVége: 2025. jún. 2.
Fázis nélkülVége: 2025. ápr. 16.
Fázis nélkülVége: 2025. jan. 1.
3. fázisVége: 2024. dec. 31.
Befejeződött119 résztvevő
NCT04138277
A Study to Assess the Long-term Safety and Efficacy of ATB200/AT2221 in Adult Subjects With Late-Onset Pompe Disease (LOPD)
- Safety of home administration of cipaglucosidase alfa plus miglustat in late-onset Pompe disease: results from multiple clinical trials. · Therapeutic advances in rare disease, 2026
- Miglustat: a first-in-class enzyme stabilizer for cipaglucosidase alfa for the treatment of late-onset Pompe disease. · Therapeutic advances in rare disease, 2026
Fázis nélkülVége: 2024. dec. 15.
Befejeződött87 résztvevő
NCT07015970
Real-life Follow-up of the Physical Activity in Type 1 Diabetes Participants Equipped With an Insulin Pump With Hybrid Closed Loop
1/2. fázisVége: 2024. aug. 22.
Befejeződött29 résztvevő
NCT02675465
First-In-Human Study to Evaluate Safety, Tolerability, and PK of Intravenous ATB200 Alone and When Co-Administered With Oral AT2221
- Safety of home administration of cipaglucosidase alfa plus miglustat in late-onset Pompe disease: results from multiple clinical trials. · Therapeutic advances in rare disease, 2026
4. fázisVége: 2024. júl. 25.
Befejeződött41 résztvevő
NCT04676373
Study to Evaluate Efficacy and Safety in Chinese Patients With Late Onset Pompe Disease With Alglucosidase Alfa Treatmen
Fázis nélkülVége: 2024. febr. 9.
Fázis nélkülVége: 2024. jan. 31.
Fázis nélkülVége: 2023. dec. 1.
Befejeződött101 résztvevő
NCT04724213
Development of an Assessment Tool for Health-related Quality of Life in Children and Adolescents With Pompe Disease
Nem orvosi tanács. lekérve: 2026. nov. 9.